塞来昔布显示对Duchenne型肌营养不良的潜在益处
2018-05-11 MedSci MedSci原创
研究人员发现，FDA批准的抗炎药塞来昔布（也被称为Celebrex）对mdx小鼠（一种受肌肉萎缩症影响的小鼠模型）的肌肉功能具有显著益处。塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。
研究人员发现，FDA批准的抗炎药塞来昔布（也被称为Celebrex）对mdx小鼠（一种受肌肉萎缩症影响的小鼠模型）的肌肉功能具有显著益处。塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。
Duchenne型肌营养不良症（DMD）是肌营养不良症最常见的形式，影响全球3,500名男性婴儿，其遗传突变破坏肌营养蛋白的形成。患有这种致命疾病中的儿童在青少年时期即受到生命威胁，由于呼吸和心脏并发症，死亡通常发生在第二或第三个十年。尽管正在开发许多有前途的方法来抵消DMD的影响，但始终没有治愈的方法。
为了攻克这一难题，渥太华大学细胞与分子医学教授Bernard Jasmin博士及其同事每天治疗一组6周龄的mdx小鼠，使用低剂量的塞来昔布或对照溶液治疗4周。在治疗结束时，用塞来考昔处理的小鼠显示出与健康小鼠类似的肌肉强度、功能和完整性的显著改善。研究人员还注意到与对照组相比，用塞来昔布治疗的小鼠中的utrophin蛋白水平显著增加。
原始出处：
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/75499/celecoxib-duchenne-muscular-dystrophy/
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