本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议,包括临床试验设计和凝血因子 VIII(血友病 A)和 IX(血友病 B)活性测定的相关开发,包括如何解决因子差异 VIII 和因
2021年8月,英国血友病中心医师组织(UKHCDO)更新发布了重症血友病A的免疫耐受诱导共识。共识纳入了艾米珠单抗作为预防性止血的建议,以降低患者的出血率,促进低剂量和低频率FVIII CFC作为大
2021-07-14
本报告包含三个工作组 (WG) 于 2019 年代表欧洲药品和医疗质量理事会在 Kreuth V 倡议框架内提出的关于最佳血友病治疗的最新共识建议。 WG1 建议对所有患者进行预防,使用延长半衰期的因
2021-04-15
目前可用的COVID-19疫苗被批准用于肌肉注射,皮下注射可能无法确保疗效。本文主要针对血友病患者接种COVID-19疫苗的相关内容提供指导建议。
2021-04-13
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病,患者临床表现严重程度不一,重型患者致残率高,且治疗费用昂贵,影响患者生存质量。胚胎着床前遗传学检测(PGT)是一种预防遗传病患儿出生的有效手段。为了规范和推广血友病
2021-03-04
患有血友病患者经常患有肌肉和关节的急性和慢性疼痛,尽管它的患病率高,但这种疼痛并不总是充分考虑或以有效的方式进行处理或治疗。本文提出的建议介绍了血友病患者疼痛的管理。
2020年5月,英国血液病学学会(BSH)发布了儿童和成人血友病A和B的预防性因子替代治疗指南,血友病 (PWH)A或B患者定期接受凝血因子替代治疗可按需治疗也可预防治疗。本文主要针对儿童和成人血友病
2020-05-07
获得性血友病A(AHA)是由抗凝血因子VIII(FVIII)自身抗体中和引起的一种罕见的出血性疾病。本文主要针对AHA的诊断和治疗的相关内容提出指导建议。
2020-04-10
血浆衍生或重组FVIII和FIX(pdFVIII/pdFIX或rFVIII/rFIX)浓缩物替代疗法是血友病A和B的标准治疗方法。因子 VIII (FVIII:C)或因子IX (FIX:C)水平检测可
2019-12-20
2019年12月,英国血友病中心医师组织(UKHCDO)发布了艾美赛珠单抗治疗与实验室凝血检测指南,VIII因子类似物艾美赛珠单抗有一种新型作用方式影响了接种这种药物治疗患者的实验室检测结果。本文主要针对接受艾美赛珠单抗治疗的血友病A患者应用合适的实验室分析的应用提供指导建议。
2019-12-17
2019年12月,英国血友病中心医师组织(UKHCDO)发布了先天性血友病因子替代疗法的实验室检测指南,实验室监测FVIII和FIX替代治疗可能会出现分析差异,尤其是半衰期延长的产品。本文主要针对先天性血友病因子替代疗法的实验室检测提供指导建议。
2019-09-05
为进一步提高儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范化水平,保障医疗质量与安全,国家卫健委委托国家儿童医学中心组织专家对儿童血液病、恶性肿瘤相关10个病种诊疗规范进行了制修订,形成了相关病种诊疗规范(2019年版)。本文为儿童血友病诊疗规范(2019年版)。
2019年3月,澳大利亚血友病中心理事组(AHCDO)更新了妊娠期遗传性出血性疾病的管理共识,本文是对AHCDO2009年版妊娠期遗传性出血性疾病的管理共识的更新,内容涉及女性遗传性出血障碍的简介,妊娠期的生理反应,妊娠和分娩的管理,产科麻醉,产后管理,严重出血风险,新生儿出血的管理。
血友病是X连锁先天性出血障碍,本文主要针对血友病患者的实验室诊断,旁路药物实验室监测,改良凝血因子实验室监测,接受emicizumab治疗的实验室监测。