关于公开征求《生长激素制剂治疗生长激素缺乏症临床试验技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知
2023-09-25 国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) 国家药品监督管理局药品审评中心 发表于上海
生长激素缺乏症(Growth Hormone Deficiency, GHD)是由于下丘脑-垂体功能障碍,导致生长激素合成或分泌不足,或由于生长激素分子结构异常、受体缺陷等所导致的生长发育及代谢障碍,
关于公开征求《生长激素制剂治疗生长激素缺乏症临床试验技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知
2023-09-25
生长激素缺乏症(Growth Hormone Deficiency, GHD)是由于下丘脑-垂体功能障碍,导致生长激素合成或分泌不足,或由于生长激素分子结构异常、受体缺陷等所导致的生长发育及代谢障碍,可以在一生中各个阶段发生。
我国目前已有多种GH制剂获批用于儿童内源性GHD和成人GHD的治疗,但基本以短效GH制剂为主,需要每日注射治疗,给长期治疗的依从性带来挑战,因此长效GH制剂逐渐成为研发的热点。随着成人GHD治疗理念及临床实践的变化,针对成人GHD适应症的药物研发也日益受到重视,和儿童内源性GHD表现为矮小症需要改善生长速率和最终成人身高不同,成人GHD以改善身体成分异常和身体机能异常为需求。
为了进一步明确GH制剂用于儿童内源性GHD和成人GHD适应症临床试验的技术标准,推动以患者为核心的新药研发理念,我中心组织撰写了《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》,形成征求意见稿。