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NEJM：重症<font color="red">血友病</font>A患者的<font color="red">AAV</font>5-VIII因子<font color="red">基因治疗</font>

NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗

研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少

MedSci原创 - 血友病，VIII因子，基因治疗 - 2017-12-28

《肝脏靶向腺相关病毒（<font color="red">AAV</font>）<font color="red">血友病</font>B<font color="red">基因治疗</font>研究》解读

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读

本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予

血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04

NEJM：<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font><font color="red">血友病</font>，效果显著、安全性良好

NEJM：AAV基因治疗血友病，效果显著、安全性良好

血友病（Hemophilia），是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。

“ E药世界”公众号 - 血友病，AAV基因治疗 - 2021-11-23

NEJM：<font color="red">基因治疗</font>成功用于B型<font color="red">血友病</font>

NEJM：基因治疗成功用于B型血友病

 MedSci提示：  基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果

血友病，基因治疗 - 2011-12-12

NEJM：<font color="red">AAV</font>5-hFVIII-SQ<font color="red">基因</font>疗法<font color="red">治疗</font>A型<font color="red">血友病</font>

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02

<font color="red">基因治疗</font><font color="red">血友病</font>临床试验设计技术指导原则

基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则

为指导基因治疗血友病临床试验设计，药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》。

国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗血友病 - 2023-04-16

<font color="red">血友病</font>B<font color="red">基因治疗</font>初获突破

血友病B基因治疗初获突破

血友病患者又被称为“玻璃人”，体内的凝血因子缺乏时，一个小小的伤口，都可能危及生命。据报道，在上世纪20年代，欧洲重型血友病患者的平均寿命不足10岁。血友病自幼发病，意味着很多

中国医学科学院血液病医院 - 血友病，B型血友病 - 2022-05-20

邦耀生物<font color="red">基因</font>编辑实验室在<font color="red">基因治疗</font><font color="red">血友病</font>领域获得突破

邦耀生物基因编辑实验室在基因治疗血友病领域获得突破

2016年3月10日，华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家、上海市调控生物学重点实验室刘明耀教授和李大力教授课题组在国际著名学术期刊《EMBO molecular Medicine》杂志上发表了题为“CRISPR/Cas9-mediated somatic correction of a novel coagulator factor IX gene mutation ameliora

生物谷 - 基因治疗，血友病 - 2016-03-21

<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font>Krabbe<font color="red">病</font>，100%有效

AAV基因治疗Krabbe病，100%有效

近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法

MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17

柳叶刀子刊：揭示亚洲首个<font color="red">血友病</font><font color="red">基因治疗</font>药物临床研究成果

柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果

虽然这项研究提供了 BBM-H901 的安全耐受性和活性的数据，但研究的时间相对较短，长期临床益处在未来几年内仍有待监测。

生物谷 - 血友病，基因治疗 - 2022-05-31

Stem Cell Research & Therapy：联合移植技术让<font color="red">基因治疗</font>成为A型<font color="red">血友病</font>最具前景的<font color="red">治疗</font>方法

Stem Cell Research & Therapy：联合移植技术让基因治疗成为A型血友病最具前景的治疗方法

目前A型血友病的护理标准是蛋白质替代疗法，需要频繁输注FVIII蛋白质浓缩物。尽管这些疗法带来了预期寿命和生活质量的益处，但高成本、终身输注的需要以及不能保持稳定的凝血因子水平使它们远非理想。

医麦客 - 联合移植，基因治疗，血友病 - 2019-03-27

信念医药<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font>疗法获临床试验批准，开启国内<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font>疗法新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准，开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日，上海信致医药科技有限公司（信念医药全资子公司）自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

FDA工业指南：人类血友病的基因治疗

本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因

FDA - 血友病，基因治疗 - 2021-10-25

有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市

甲型血友病，也称凝血因子八（FVIII）缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心（CDC）的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病，血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据，估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血，该人群约占甲型血友病患者总数

MedSci - 血友病，药物，基因治疗 - 2020-02-29

NEJM：严重血友病的基因疗法

最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的

生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24

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