PNAS:反义核酸新型疗法治疗弓形体病
这种新型方法在早期试管和动物实验中表明,其可以阻止寄生虫产生选择性的蛋白质,当这种新型疗法在小鼠中进行试验的时候,研究者揭示了其可以明显降低小鼠体内超过90%的可见寄生虫。这种新型疗法结合了短链的反义核酸,反义核酸是一种携带小型肽类的物质,可以通过细胞膜
生物谷 - 反义核酸疗法,弓形体病,寄生虫病 - 2012-08-17
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
MedSci原创 - FDA,RNA - 2018-10-06
ESC 2020:反义疗法Vupanorsen治疗心血管疾病,效果明显
近日,Akcea Therapeutics在2020年ESC(欧洲心脏病学会年会)在线会议上介绍了vupanorsen(AKCEA-ANGPTL3-LRx)治疗心血管疾病的II期临床试验数据。
MedSci原创 - 心血管疾病,Vupanorsen,反义疗法 - 2020-08-31
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28
NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放酶的产生。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,反义疗法,IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
PCSK9反义疗法治疗高胆固醇血症疗效未达预期,阿斯利康终止推向III期
9月23日,Ionis公布了IIb期研究(SOLANO)的关键结果,数据显示,该公司在研反义寡核苷酸药物ION449(AZD8233)能显著降低高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
医药魔方 - 高胆固醇血症,反义寡核苷酸,PCSK9 - 2022-09-24
NAT MED:反义寡核苷酸疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力:病例报告
一名属于较大队列的患者接受了单次玻璃体内注射sepofarsen的治疗,而后进行了15个月的研究。
MedSci原创 - 家族遗传性视网膜疾病,Leber先天性黑矇 - 2021-04-15
GSK反义寡核苷酸疗法乙肝IIa期研究取得积极结果
8月28日,GSK在2020年线上国际肝病年会(Digital ILC 2020)上宣布反义寡核苷酸药物GSK’836 (GSK3228836)在一项针对慢性乙肝患者的IIa期研究取得积极结果
医药魔方 - 乙肝,GSK,功能性治愈 - 2020-09-03
研究性反义寡核苷酸疗法AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症取得阶段进展
Ionis制药公司和Akcea制药公司今日公布了AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的II期研究的阳性结果。
MedSci原创 - 高甘油三酯血症,AKCEA-ANGPTL3-LRx,反义寡核苷酸疗法 - 2020-01-29
NEJM:Angptl3 反义寡核苷酸与血脂异常
在小鼠模型和患者中,针对Angptl3 基因的反义寡核苷酸可显著减少导致动脉粥样化的脂蛋白水平
MedSci原创 - 血脂异常,胆固醇,ANGPTL3,基因反义寡核苷酸 - 2017-05-28
Nat Med:背靠背,反义寡核苷酸治疗早衰症
长期连续使用SRP-2001治疗可使小鼠寿命延长61.6%,并挽救了大动脉中血管平滑肌细胞的损失。这些结果为后续进行人体试验提供了依据。
MedSci原创 - 基因疗法,反义寡核苷酸,早衰 - 2021-03-20
NAT MED:反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病
CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病,由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前,这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.
MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29
:反义寡核苷酸对治疗肝癌或有意义
这一发现可能提供一个针对肝癌的新疗法,每年全球估计有549000人死于肝癌。 由俄亥俄州立大学综合癌症中心--Arthur G. James癌症医院和Richard J.
肝癌,反义寡核苷酸 - 2012-01-06
Isis制药反义药物Isis-CRP Rx II期RA研究未达主要终点
Isis制药今天公布了有关实验性反义药物Isis-CRP Rx的一项II期临床试验的积极数据。
生物谷 - 新药 - 2013-08-07
Nat Med:反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效
研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验,首次评估针对HBV RNA的反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。
MedSci原创 - 乙肝,反义核苷酸 - 2021-10-15
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