X连锁严重综合免疫缺陷病相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Lentivector基因疗法治疗<font color="red">X</font><font color="red">连锁</font><font color="red">严重</font>联合<font color="red">免疫</font><font color="red">缺陷</font>

Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷

SIRION公司近日宣布，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）将与SIRION签署许可协议，授权SIRION的LentiBOOST™技术，以提高Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷的有效性

网络 - X连锁严重联合免疫缺陷，Lentivector，NIAID - 2019-06-12

欧洲药品管理局：授予MB-107慢病毒基因疗法治疗<font color="red">X</font><font color="red">连锁</font><font color="red">严重</font><font color="red">综合</font><font color="red">免疫</font><font color="red">缺陷</font><font color="red">病</font>的先进疗法分类

欧洲药品管理局：授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类

Mustang是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用细胞和基因疗法治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。

MedSci原创 - MB-107，X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21

Jude儿童研究医院合作开发全球首个慢病毒基因疗法治疗儿童<font color="red">X</font>-<font color="red">连锁</font><font color="red">严重</font>联合<font color="red">免疫</font><font color="red">缺陷</font><font color="red">病</font>

Jude儿童研究医院合作开发全球首个慢病毒基因疗法治疗儿童X-连锁严重联合免疫缺陷病

Jude儿童研究医院宣布合作并签订了独家全球许可协议，以开发一流的离体慢病毒基因疗法用于治疗儿童X连锁严重联合免疫缺陷病，又称泡沫男孩病。X-SCID是严重联合免疫缺陷疾病，影响着全世界大约50000到100000个新生儿。

MedSci原创 - 慢病毒基因治疗，X-SCID，泡沫男孩病 - 2018-08-14

<font color="red">X</font>-<font color="red">连锁</font>高lgM<font color="red">综合</font>征：病因，流行<font color="red">病</font>学，症状和体征，诊断和治疗

X-连锁高lgM综合征：病因，流行病学，症状和体征，诊断和治疗

高免疫球蛋白E综合征即X连锁高IgM综合征（Hyper-IgM syndrome；简称HIM syndrome），又称姚皮炎综合征、慢性肉芽肿病变异型(Granulomatous disease va

MedSci原创 - X-连锁高lgM综合征，姚皮炎综合征，先天性免疫不全 - 2023-06-22

ASH 2020：抗CD117单克隆抗体JSP191用于治疗<font color="red">严重</font>联合<font color="red">免疫</font><font color="red">缺陷</font><font color="red">病</font>（SCID）

ASH 2020：抗CD117单克隆抗体JSP191用于治疗严重联合免疫缺陷病（SCID）

生物技术公司Jasper Therapeutics今天公布了正在进行的JSP191多中心I期临床试验的最新数据，JSP191是一款的抗CD117单克隆抗体，适用于治疗严重联合免疫缺陷病（SCID）。

MedSci原创 - 抗CD117单克隆抗体，JSP191，严重联合免疫缺陷病（SCID） - 2020-12-08

湿疹-血小板减少-<font color="red">免疫</font><font color="red">缺陷</font><font color="red">综合</font>征：症状与体征、病因、流行<font color="red">病</font>学、诊断与治疗

湿疹-血小板减少-免疫缺陷综合征：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

湿疹 - 血小板减少 - 免疫缺陷综合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS) 是一种 X 连锁隐性遗传性疾病，以血小板减少伴血小板体积减小、湿疹、免疫缺陷三联征为主要表现，同时

MedSci原创 - 罕见病，湿疹-血小板减少-免疫缺陷综合征，免疫缺陷综合征 - 2022-08-25

<font color="red">X</font><font color="red">连锁</font>无丙种球蛋白血症：症状与体征、病因、流行<font color="red">病</font>学、诊断与治疗

X连锁无丙种球蛋白血症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

X-连锁无丙种球蛋白血症（X-linked agammaglobulinemia,XLA）为X-连锁隐性遗传病，是由于人类B细胞系列发育障碍引起的原发性免疫缺陷病。本病仅见于男性，又名Bruton。2

MedSci原创 - 罕见病，X连锁无丙种球蛋白血症 - 2022-08-27

EMA授予泡泡男孩<font color="red">病</font>两项基因治疗药物的孤儿药资格

EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格

X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID），也称“泡泡男孩病（bubble boy disease）”，是由于X染色体上的

MedSci原创 - X连锁重症联合免疫缺陷病 - 2020-12-02

第61届ASH：Mustang Bio宣布MB-107和MB-106慢病毒基因疗法的最新数据

在第61届美国血液病学会（ASH）年会上，Mustang Bio的MB-107和MB-106慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷症（XSCID）的I/II期临床数据将被披露。

MedSci原创 - MB-107，MB-106，慢病毒基因疗法 - 2019-11-07

国内首例MDT模式成功阻断罕见遗传<font color="red">病</font>基因试管婴儿出生

国内首例MDT模式成功阻断罕见遗传病基因试管婴儿出生

重症联合免疫缺陷病(SCID)是最危重的一种原发性免疫缺陷病，这样的孩子大多活不过一岁。但是，核型定位PGD技术以及妇产科儿科交叉联动的医疗模式，让一名成功被阻断X-连锁重症联合免疫缺陷病的第三代试管婴儿成功降世。

中国新闻网 - 重症联合免疫缺陷病，SCID，MDT模式 - 2017-06-30

“泡泡男孩”，是指由于严重的先天性免疫缺陷而无法抵抗微生物的入侵，只能采取物理隔绝的方法避免感染，隔绝的方法一般是用塑料泡泡罩起来。地球对这些泡泡男孩来说就好像是外星殖民地一样。这种疾病叫做严重联合免疫缺陷病，致病原因是单个或多个基因的异常，可致病的基因位点至少有9个。其中，大多数病例的异常基因位点是IL2RG基因，该基因位于X染色体，所以这一亚型又被称作X-连锁严重联合免疫缺陷病(SCID-X1

煎蛋 - 基因疗法，先天性免疫缺陷 - 2019-04-23

白化<font color="red">病</font>：临床表现、病因、流行<font color="red">病</font>学、诊断和治疗

白化病：临床表现、病因、流行病学、诊断和治疗

白化病（Albinism）是由于酪氨酸酶缺乏或功能减退引起的一种皮肤及附属器官黑色素缺乏或合成障碍所导致的遗传性白斑病。患者视网膜无色素，虹膜和瞳孔呈现淡粉色，怕光。皮肤、眉毛、头发及其他体毛都呈白色

MedSci原创 - 白化病，眼皮肤白化病 - 2022-08-20

基因疗法再创医学奇迹致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

8例X-连锁严重联合免疫缺陷病（X-SCID，一种罕见、致命遗传性疾病）患者在接受基因疗法治疗后，免疫系统功能得到显着改善，且正常生长了2年。5月2日，据Science杂志报道，基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法对9名出生时患有肌小管肌病(myotubular myopathy， MTM)的男孩产生了惊人的疗效。一名患有X-连

医药魔方Pro - 基因疗法 - 2019-05-06

NEJM：DOCK11<font color="red">缺陷</font>引起的系统性炎症和正常细胞性贫血

NEJM：DOCK11缺陷引起的系统性炎症和正常细胞性贫血

越来越多的证据将影响肌动蛋白调节蛋白的遗传缺陷与具有严重自身免疫和自身炎症的疾病联系起来，但人们对潜在的分子机制知之甚少。细胞分裂因子 11 (DOCK11) 激活小 Rho 三磷酸鸟苷酶 (GTP

MedSci原创 - 系统性红斑狼疮，系统性炎症，正常细胞性贫血，早发性自身免疫 - 2023-06-22

MedSci文献点评：基因治疗用于遗传病

基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency 　　Hacein-Bey-Abina等法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等　　背景旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。我们在9例有X连锁严重联合免疫缺陷（S

文献点评，新英格兰 - 2010-08-23

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