PNAS:AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶(SOD1)的突变引起肌萎缩侧索硬化症(ALS),这是一种神经退行性疾病,其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV,ALS - 2019-07-06
Lancet:AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久
在一项剂量递增的阶段1的研究中,对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体,含有RPE65基因(AAV2-hRPE65v2)的重组腺相关病毒(AAV)载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现,并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途,促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处:Jean Bennett,Jennife
MedSci原创 - AAV2,RPE65突变 - 2016-07-01
Lancet:AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性,其疗效需进一步验证
MedSci原创 - 黄斑变性,VEGF,AAV2载体基因组 - 2017-05-17
Mol Ther:重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力
噪声引起的听力损失(NIHL)后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面,尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复,但研究表明,
MedSci原创 - 基因疗法,听力,磁传递 - 2021-08-12
ESC 2015:AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后(CUPID2研究)
CUPID 2研究结果公布。该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a(采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法)对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响,并评价其安全性。结果显示,AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发,延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。 研究纳入
中国医学论坛报 - ESC2015,CUPID2研究,基因治疗 - 2015-09-08
Science Translational Medicine:AAV-2免疫特征在病因不明的儿童严重急性肝炎中显著
本文研究发现AAV-2可能是病因不明的严重急性肝炎的病原。
MedSci原创 - 儿童严重急性肝炎,AAV-2 - 2023-08-01
Science Translational Medicine:AAV-2免疫特征在病因不明的儿童严重急性肝炎中显著
本文研究发现AAV-2可能是病因不明的严重急性肝炎的病原。
MedSci原创 - 儿童严重急性肝炎,AAV-2 - 2023-08-01
AAV基因治疗Krabbe病,100%有效
近日,Forge Biologics在欧洲基因治疗协会(ESGCT)第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗,Krabbe病,AAV基因疗法 - 2022-10-17
AAV基因治疗Krabbe病,100%有效
近日,Forge Biologics在欧洲基因治疗协会(ESGCT)第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗,Krabbe病,AAV基因疗法 - 2022-10-17
Nat Commun:利用AAV测更精确靶向肿瘤
近日,来自著名国际期刊nature communication在线发表了德国科学家一项最新研究成果,他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体,对细胞进行特异性基因修饰,并通过体内实验证明,这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导,无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。 研究人员发现靶向受体的腺相关病毒载体能够在体外和体内对罕见细胞类型进行基因修饰,实现精
生物谷 - AAV,分子,机制 - 2015-02-13
Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。
MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13
Cancer Cell:AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒(AAV)载体,使它们表达一种名为LIGHT的因子。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤,免疫系统 - 2023-05-15
Cancer Cell:AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒(AAV)载体,使它们表达一种名为LIGHT的因子。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤,免疫系统 - 2023-05-15
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
Nature Neuroscience:新型AAV变体,突破血脑屏障,且不在肝脏富集
血脑屏障(BBB)是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障,和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障,仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。
“ 生物世界”公众号 - 血脑屏障,AAV变体 - 2021-12-16
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