首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
2017年，基因疗法领域喜讯连连！12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20
首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可
自2016年以来，基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定并被纳入优先审评通道。现在，FDA咨询委员会更是以16：0的投票结果，一致认可其疗效大于风险。这意味着，LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法，Luxturna - 2017-10-14
STTT | 四川大学杨阳/魏于全/陆方合作纠正遗传性视网膜变性小鼠的突变和表型
先导编辑器(PE)可以编辑几乎任何预期更改的基因组，包括所有12种可能的碱基替换、小插入和删除及其组合，而不需要双链断裂或外生供体模板。
iNature - 遗传性视网膜变性 - 2023-02-09
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
生物世界 - 遗传性失明，双AAV载体 - 2023-02-11
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始，
新浪科技 - 基因治疗，病毒 - 2014-12-15
STM：基因疗法可治l疗莱贝尔先天黑内障
2月8日，美国研究人员在《科学·转化医学》（Science Translational Medicine ）杂志上报告说，3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后，视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。 这3名患者患有罕见眼疾—莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。到二三十岁
MedSci原创 - 基因疗法，视网膜病 - 2012-02-15
【盘点】眼科潜在的治疗策略
1. 眼科潜在治疗策略 J Cell Mol Med：角膜缘细胞是成体间充质干细胞的有效来源 深圳大学眼视光学院深圳眼科医院的Guo P近日在J Cell Mol Med发表了一篇文章，他们论述了角膜缘细胞是成体间充质干细胞的有效来源。 角膜缘细胞是位于角膜缘基底上皮细胞旁边的间充质干细胞。角膜缘内环境细胞表达胚胎干细胞标志物，如Nanog、Nestin、Oct4、Rex1
MedSci原创 - 眼科，治疗，潜在策略，临床 - 2018-07-08
首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对Spark Therapeutics其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。
”药明康德“微信号 - 基因疗法，IRD，基因缺陷 - 2017-10-13
对症遗传病，第一例基因治疗来得晚了些
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。
科技日报 - 遗传病，基因疗法 - 2017-12-26
2018年最具价值的十大医学创新
用于帮助糖尿病患者的人工胰脏、为心脏暂停而设计的起搏器、治疗失明的基因疗法……这将是2018年，医疗行业的游戏改变者。10月25日，克利夫兰医学中心（Cleveland Clinic）宣布了2018年十大医学创新，为其“2017医学创新峰会”画上了圆满的句号。和往常一样，今年的评选团队依然强大——由克利夫兰医学中心首席健康官Michael Roizen带领的100名医生和研究人员组成评选团队，
健康界 - 医学，创新，价值 - 2017-10-26
FDA: 遗传性失明或可通过基因治疗
据CNN报道，美国食品和药物管理局（FDA）咨询委员会10月12日全票通过了一项针对罕见遗传性眼病患者的实验性基因疗法。
搜狐健康 - 遗传性失明，基因治疗 - 2017-10-13
基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。当前的研究针对Leber先天性黑矇（LCA），
MedSci原创 - 基因治疗，遗传性失明 - 2012-02-10
英国首位患者在NHS内接受诺华的Luxturna基因疗法治疗先天性黑蒙病
英国国家医疗服务体系（NHS）表示，作为其长期计划的一部分，诺华公司的Luxturna（voretigene neparvovec）基因疗法将用于首位遗传性视网膜疾病-莱伯先天性黑蒙病（LCA）患者以恢复视力。
MedSci原创 - 英国，先天性黑蒙病，NHS，诺华，Luxturna，基因疗法 - 2020-02-20
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