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Ann Neurol：电阻抗<font color="red">肌</font>动描记法用于杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>评价

Ann Neurol：电阻抗肌动描记法用于杜氏肌营养不良症评价

电阻抗肌动描记法是有效的杜氏肌营养不良症检测和糖皮质激素治疗效果评价的方法

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，激素，电阻抗肌动描记法 - 2017-06-24

杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>新药2期结果积极|罕见病

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

Neurology：强直性<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>1型

Neurology：强直性肌营养不良1型

临床和电生理提示肌强直。 MRI可见整个白质受累的双侧散在和融合性异常高信号，主要累及前颞叶和外囊

神经科病例撷英拾粹 - 强直，肌营养不良，肌无力，肌萎缩 - 2018-10-27

治疗杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的首个新药Eteplirsen获FDA批准

治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26

Lancet：Ataluren用于杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的治疗

Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗

研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18

JACC：干细胞治疗<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的实验研究

JACC：干细胞治疗肌营养不良的实验研究

尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良（DMD）的主要死因，但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞（hiPSC）来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。

MedSci原创 - 心血管，干细胞，肌营养不良症 - 2020-03-16

IJNS：老年痴呆<font color="red">症</font>患者<font color="red">营养不良</font>患病率和<font color="red">营养不良</font>风险

IJNS：老年痴呆症患者营养不良患病率和营养不良风险

结果表明，大约三分之一的痴呆症老年人存在营养不良，近一半的老年人有营养不良的风险。

MedSci原创 - 老年痴呆症，营养不良 - 2024-02-04

杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了

同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18

Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>

Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良

图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为

生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05

强直性<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者麻醉一例

强直性肌营养不良患者麻醉一例

17年前因上肢肌肉无力，于外院行肌电图、肌肉活检、遗传学检查，诊断“强直性肌营养不良1型”，肌无力和肌强直症状逐渐加重。1年前出现步态异常，易跌倒，偶有饮水呛咳和吞咽困难，无呼吸困难及构音障碍。

临床麻醉学杂志 - 强直性，肌营养不良 - 2019-01-23

Neurology：Eteplirsen治疗杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>长期疗效研究

Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12

<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的基因治疗或可成真！

肌营养不良症的基因治疗或可成真！

杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，医学界尚无有效疗法。近日，有研究人员指出，CRISPR/Cas9可用于杜氏肌营养不良症的基因治疗，打破该病无药可治无法可医的局面。

转化医学网 - CRISPR，肌营养不良症 - 2018-02-05

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>，获得FDA孤儿药指定

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定

生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation

MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16

Edasalonexent治疗杜兴氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的III期PolarisDMD试验即将开始

Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症的III期PolarisDMD试验即将开始

临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布，已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的III期临床试验的注册。

MedSci原创 - PolarisDMD试验，Edasalonexent，杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01

Nature：<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>可咋整？CRISPR带来治疗新曙光

Nature：肌营养不良可咋整？CRISPR带来治疗新曙光

肌营养不良是一种遗传性肌肉消耗疾病，临床表现为不同程度的骨骼肌肉萎缩，严重时甚至累及心肌。据不完全统计，全球大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病，一般患者的寿命只有二十多岁。

生物探索 - 肌营养不良，CRISPR，基因编辑 - 2019-07-31

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