Acta Haematol：IgM 抗体介导的获得性血管性血友病综合征的独特机制和重组血管性血友病因子在一名患者中的成功治疗
rVWF 可被视为 AVWS 患者出血和针对 VWF 的特异性抗体的一种治疗选择。但是应仔细监控在此设置中的使用并报告经验。
网络 - 血友病综合征 - 2022-04-16
JAMA Neurol：隐匿性血管性脑损伤MRI指标的临床意义
研究发现，隐匿性血管性脑损伤MRI指标具有重要的临床意义
MedSci原创 - 隐匿性血管性脑损伤，MRI指标，痴呆 - 2018-10-25
NEJM：使用C1抑制剂预防遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿是致残的，潜在致命的疾病，是C1抑制蛋白的缺失（I型）或功能障碍（II型）所造成的的。皮下注射来抑CS1830可抑制C1活性提供有效的疾病预防手段。
MedSci原创 - 血管性水肿，C1抑制剂，临床研究 - 2017-03-23
浙江有关遗传性血管性水肿调研出炉 聚焦罕见病患者困境
由浙江省长三角健康科技服务交流中心主办的“为罕而聚，助罕更强，与罕共傲”暨2021年浙江省罕见病连接患者健康与社会保障政策交流会日前在杭州举行。活动发布《浙江省遗传性血管性水肿
中国新闻网 - 调研，遗传性血管性，罕见病患者 - 2021-03-07
NEJM：口服血浆激肽释放酶抑制剂预防遗传性血管性水肿
由此可见，每天一次口服125mg或更多剂量的BCX7353可使遗传性血管性水肿的发作率显著低于安慰剂。轻微的胃肠道症状是其主要的副作用。
MedSci原创 - 血浆激肽释放酶抑制剂，预防，遗传性血管性水肿 - 2018-07-26
CHMP支持Shire旗下Takhzyro用于预防遗传性血管性水肿的发作
Shire制药近日宣布，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议批准Takhzyro（lanadelumab）用于常规预防12岁及以上患者的复发性遗传性血管性水肿（HAE）发作。
MedSci原创 - Takhzyro，CHMP，血管性水肿 - 2018-10-21
AAAAI 2021：PHA121治疗遗传性血管性水肿（HAE）取得积极结果
在用PHA121治疗的所有受试者中，有25％的受试者报告了不良事件（AEs），与安慰剂的25％发生率相同。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，PHA121 - 2021-02-21
J AAPOS：脑白质性黄瘤病-基于青少年白内障的早期诊断！
美国俄勒冈州健康科学大学凯西眼科研究所眼科系的Tibbral S近日在J AAPOS杂志上发表了他们近期的一项工作，他们在文章中报告了一名儿童具有青少年双侧白内障的特征，并进行脑白质黄瘤病的诊断的病例。
MedSci原创 - 脑白质性黄瘤病，青少年双侧白内障，眼科 - 2017-11-17
FDA拒绝将Pharming公司的Ruconest用于预防遗传性血管性水肿
美国监管机构拒绝了Pharming公司的申请：将Ruconest的治疗范围扩大到预防遗传性血管性水肿（HAE）。美国食品和药物管理局（FDA）的完整回应函（CRL）要求其进行额外的临床试验，以进一步评估药物在这种情况下的有效性。
MedSci原创 - Ruconest，遗传性血管性水肿，预防 - 2018-09-23
Lancet Neurol：氯离子通道基因突变致髓鞘水肿性白质脑病
来自法国的Christel Depienne等学者试图揭示一类新的疾病体，该类疾病MRI显示不明原因的白质脑病，并进一步研究该类疾病体的基因改变。该类疾病白质脑病的突出特点是脑白质水肿，提示水代谢和离子代谢紊乱。 在此观察性分析研究中，招募的
dxy - 白质脑病，氯离子通道，基因突变 - 2013-06-18
JAMA：Cinryze用于遗传性血管性水肿有效时间长达2.6年
2012年7月27日，ViroPharma公司宣布常规预防性应用Cinryze（人C1酯酶抑制剂）对于大部分接受治疗的遗传性血管性水肿（HAE）的患者有效且长期使用安全。文章题为HAE患者预防性应用纳米化过滤的C1抑制剂的有效性安全性。Bruce L. Zuraw医生和Ira N. Kalfus医生通过
网络 - Cinryze，遗传性血管性水肿 - 2012-09-17
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