CRISPR、RNAi、TALEN一张图教你做出正确选择
十多年来，RNAi一直是这一领域的王者，然而新兴技术的涌现（尤其是CRISPR技术）正在逐渐瓦解RNAi的统治地位。
生物通 - CRISPR，基因编辑，DNA序列 - 2015-05-26
Nat Med：AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性
遗憾的是，在AAV.miS1递送到小脑深部核团后，研究人员意外地观察到小脑毒性。
MedSci原创 - AAV载体，AAV，脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23
RNAi疗法的新靶点：V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素（TTR）突变
领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果，这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究，证明了转甲状腺素蛋白（
MedSci原创 - 致病性转甲状腺素，RNAi疗法，V122I - 2019-09-15
全球第三款RNAi药物出炉，百亿美金市场谁主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi药物获批上市，跟前两款一样，又是出自基因药物先锋公司Alnylam。
亿欧 - RNAi药物，百亿美金，谁主沉浮 - 2020-12-05
Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
MedSci原创 - Alnylam，第二款RNAi药物，Givlaari，欧盟批准，肝卟啉症 - 2020-03-05
首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者
同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。
MedSci原创 - siRNA，基因治疗，FDA，hATTR - 2018-08-12
NEJM：一个持久的PCSK9干扰RNAi治疗抑制剂-Inclisiran
在这项1期试验中，运用Inclisiran没有观察到严重的不良反应。300mg或更大剂量（单次或多次剂量）能显著降低LDL胆固醇和PCSK9水平至少6个月。
MedSci原创 - PCSK9治疗抑制剂 - 2016-11-14
RNAi药物治疗乙肝的新药RG6346，疗效强且持久超过1年
Dicerna Pharmaceuticals与罗氏（Roche）合作开发，治疗慢性乙肝病毒（HBV）感染的RNAi疗法RG6346，在1期临床试验中的最新结果进行公布。试验结果显示，每月一次，总计4
网络 - 乙肝，RNAi药物 - 2020-11-18
RNAi巨头Alnylam公司再发力：出击非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是与Regeneron合作，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi疗法 - 2020-08-04
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物
近日，全球领先的 RNAi 疗法公司
bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17
Oncotarget：肿瘤"小杀器"，保护RNAi免受降解的阳离子液晶纳米粒子CLCN
研究人员开发了一种新型的阳离子液晶纳米粒子（CLCN），其是一种独特和先进的递送系统，能够保护RNAi免受降解，有效地在体外和体内递送合成的siRNA和miRNA。
MedSci原创 - RNAi，CLCN，递送系统 - 2017-08-28
2019年AsiaTIDES：Sirnaomics将展示RNAi药物STP705在肝癌动物模型中的数据
Sirnaomics是一家致力于发现和开发针对癌症和纤维化疾病的RNAi疗法的生物制药公司，近日宣布Sirnaomics将在2019年AsiaTIDES年会上公布RNAi药物STP705在肝癌小鼠模型中的最新临床前数据
网络 - STP705，RNAi药物，Sirnaomics - 2019-02-26
Science：RNAi活体研究揭示癌症发展的未知相关基因
在2014年1月17日的《Science》杂志上发表的这项研究中，研究团队描述了利用RNAi技术进行的研究，以及如何发现癌变肿瘤的一个以前未知的遗传关联。
生物通 - RNAi，癌症发展 - 2014-01-25
Arrowhead公布RNAi药物ARC-520治疗乙肝临床二期研究数据
总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的Arrowhead是一家专注于RNAi药物疗法开发的生物医药公司。最近其宣布开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好的临床二期研究数据。这也是目前第一种处于此阶段的RNAi药物。ARC-520采用了Arrowhead公司独有的Dynami
生物谷 - 乙肝，药物 - 2014-11-20
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