100%编辑效率！张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据
2022年10月13日，Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质（RHO）介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。
网络 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-17
Gut：复旦大学王勇翔/袁正宏发现抑制乙肝表面抗原分泌的新策略
该研究表明HBV包膜蛋白嵌合抗原受体抑制乙型肝炎表面抗原的分泌。
医药加学习班 - 乙型肝炎，HBV，AAV载体，分泌信号肽 - 2023-12-03
《Lancet Neurology》:一项X连锁肌管肌病基因替代疗法安全性和有效性的临床试验
研究认为大多数接受MTM1基因替代治疗的X连锁肌管肌病儿童在呼吸机依赖和运动功能方面有重要改善。
MedSci原创 - X连锁肌管肌病 - 2024-01-20
Circulation：高盐伤肝，二甲双胍或可破！科学家发现，高盐饮食能够诱导肝脏炎症记忆，导致心血管损伤
这些发现可能会为高盐诱导的心肝损伤提供新的治疗策略，具有深远的临床应用意义。
奇点网 - 心血管，二甲双胍，高盐饮食 - 2022-03-28
2024 CASH | 聚焦基因治疗前沿进展，开创疾病治疗崭新时代
2024年1月7日上午，第四届中国血液学科发展大会（CASH）基因治疗专题论坛顺利召开。来自全国各地的专家、研究人员以及临床医生共聚津门，探讨基因治疗的前沿进展，共话疾病治疗新时代。
网络 - 2024-01-25
Circulation：在缺失CETP的情况下，ADCY9失活可抵抗动脉粥样硬化
药物基因组学研究表明ADCY9基因型决定了CETP(胆甾醇酯转移蛋白)抑制剂达塞曲匹对心血管事件和动脉粥样硬化成像的影响。ADCY9和CETP活性相互作用的潜在机制尚未明确。研究人员采用进行或不进行CETP基因改造（CETPtgAdcy9Gt/Gt和CETPtgAdcy9WT）的Adcy9失活型（Adcy9Gt/Gt）和野生型（WT）小鼠进行动脉粥样硬化试验，予以注射表达功能获得性突变PCSK9（
MedSci原创 - 动脉粥样硬化，ADCY9，CETP - 2018-10-24
NATURE：如何不依赖突变治疗肌营养不良症？
神经肌肉疾病通常由大的，结构复杂的基因中的异质突变所引起。靶向代偿性修饰基因可能有益于改善疾病表型。
MedSci原创 - 肌营养不良 - 2019-07-27
BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
网络 - 血友病，基因治疗 - 2022-01-16
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患
药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27
Arthritis Rheumatol：I型干扰素在系统性硬化症的血管病变和纤维化中的关键作用
EC IFN-1信号可以区分SSc的皮肤亚型和疾病进展，并可能对血管病变和纤维化有所贡献。
MedSci原创 - 系统性硬化症（SSc），I型干扰素（IFN-1） - 2024-01-05
中性粒细胞在自身免疫疾病中的作用
中性粒细胞是人类中最丰富的免疫细胞，是机体抵御外界微生物的第一道防线。此外，它们也有助于各种生理功能，包括血管生成、凝血和组织修复。
小药说药 - 异质性，效应器功能，体内稳态 - 2022-10-29
《Lancet Neurology》:一项X连锁肌管肌病基因替代疗法安全性和有效性的临床试验
研究认为大多数接受MTM1基因替代治疗的X连锁肌管肌病儿童在呼吸机依赖和运动功能方面有重要改善。
MedSci原创 - X连锁肌管肌病 - 2024-01-20
肝脏疾病突破性研究进展
今年爱肝日的主题是“生活需要爱心，也需要爱肝”。 在全国爱肝脏日即将到来之际，生物谷小编特地盘点近年来肝脏疾病研究领域的亮点研究，同大家一同学习肝脏疾病的研究进展。 【1】Nat Biotech：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病 在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-21
有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市
甲型血友病，也称凝血因子八（FVIII）缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心（CDC）的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病，血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据，估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血，该人群约占甲型血友病患者总数
MedSci - 血友病，药物，基因治疗 - 2020-02-29
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