NEJM:Donidalorsen可降低遗传性血管性水肿发作风险改善患者生活质量
这项遗传性血管性水肿患者参与的小规模II期试验中,Donidalorsen治疗可显著降低患者血管性水肿发作率,提高生活质量
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,遗传性血管性水肿(HAE),Donidalorsen - 2022-03-17
Blood:C1抑制剂正常的遗传性血管性水肿的发病机制
血浆蛋白凝血因子XII(FXII)和血管舒张素酶原相互激活,形成蛋白酶FXIIa和血管舒张素的过程,通过表面(接触激活)增强,并受丝氨酸蛋白酶C1-抑制剂的调控。血管舒张素裂解大分子激肽原(HK),释放血管活性肽缓激肽。遗传性血管水肿(HAE)患者因血管舒张素活性失调或血管舒张素酶原激活增多,导致软组织肿胀发作。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,FXII,PK,血管舒张素 - 2019-01-16
Lancet:Garadacimab可有效预防C1酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作
Garadacimab可显著降低 C1 酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作,而且耐受性良好。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,C1酯酶抑制剂,Garadacimab - 2022-03-04
日本厚生劳动省(MHLW)批准ORLADEYO(贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗
ORLADEYO是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,日本厚生劳动省(MHLW),ORLADEYO(贝罗司他) - 2021-01-24
ZENITH-1试验:口服BCX7353治疗急性遗传性血管性水肿发作具有显著效果
来自ZENITH-1试验的数据证实了先前报道的结果,显示单剂量口服750毫克 BCX7353耐受良好,且优于安慰剂(p <0.05),在治疗急性发作的遗传性血管性水肿(HAE)患者中达到了疗效终点,并证明在三个剂量水平上有明确的剂量反应
网络 - 遗传性血管性水肿,BCX7353,ZENITH-1 - 2019-02-25
《新英格兰杂志》:遗传性血管性水肿KLKB1基因的CRISPR-Cas9体内基因编辑疗法
在探索性分析中,在所有剂量水平下均观察到每月血管性水肿发作次数减少,且未没有观察到严重的不良事件。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿 - 2024-02-18
EAACI 2020:长期临床数据证实Berotralstat可稳定持久地减少遗传性血管性水肿患者的发作
2020年欧洲过敏和临床免疫学会(EAACI)大会:每日口服一次血浆激肽释放酶抑制Berotralstat(BCX7353),可以使遗传性血管性水肿(HAE)患者在48周内发作频率持续下降。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,Berotralstat - 2020-06-08
JAMA:Lanadelumab治疗I或II型遗传性血管水肿
Lanadelumab可显著降低I或II型遗传性血管水肿的发作次数
MedSci原创 - 遗传性血管水肿,lanadelumab,活性血浆激肽释放酶 - 2018-11-28
2020 国际共识:遗传学在遗传性血管水肿管理中的应用
遗传性血管性水肿(HAE)在遗传学上比最初认为的要复杂得多,HAE遗传学在临床实践中对于HAE基因分型起了重要的作用。本文主要针对遗传学在遗传性血管水肿管理中的应用提供声明建议。
J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Mar;8(3):901-911. - 遗传学,遗传性血管水肿 - 2020-05-05
FDA受理杰特贝林全球首个皮下预防性治疗药物CSL830上市申请,治疗遗传性血管性水肿(HAE)
此次BLA,寻求批准CSL830作为一种预防性治疗药物,用于预防遗传性血管性水肿(hereditary angioedema,HAE)的发作。 遗传性血管性水肿(HAE)即补体
生物谷 - 杰特贝林,遗传性血管性水肿,C1酯酶抑制剂,C1-INH,替代疗法,预防性治疗 - 2016-08-31
武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优®获批,保障中国HAE患者生命安全
飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)正式经国家药品监督管理局获批,适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。
MedSci - 遗传性血管性水肿(HAE),飞泽优® - 2021-04-08
TAKHZYRO(lanadelumab注射液)获得加拿大药物专家委员会的积极推荐,用于常规预防遗传性血管性水肿(HAE)发作
武田加拿大分司宣布,加拿大药品专家委员会(CDEC)已经发出了积极的建议,将AKHZYRO (lanadelumab注射)用于常规预防青少年和成人(12岁以上)的遗传性血管性水肿(HAE)发作。加拿大卫生部的授权基于第三阶段HELP研究的结果,该研究调查了TAKHZYRO的长期安全性和有效性。
MedSci原创 - Takhzyro,lanadelumab注射液,加拿大药物专家委员会,传性血管性水肿,HAE - 2019-11-24
Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格
生物制药公司Dyax研发的一款治疗遗传性血管水肿(HAE)的药物DX-2930近日收获FDA的突破性疗法认定(BTD)。突破性疗法认定(BTD)旨在加速开发及审查针对严重或危及生命的疾病具有治疗潜力的新药。获得BTD的药物,在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加
生物谷 - 遗传性血管水肿,FDA,突破性疗法认定 - 2015-07-09
2015 BSACI指南:慢性荨麻疹和血管性水肿的管理
2015年3月,英国变态反应与临床免疫学会(BSACI)发布了慢性荨麻疹和血管性水肿的管理指南。
Clin Exp Allergy. 2015 Mar;45(3):547-65. - 荨麻疹,血管性水肿 - 2015-03-01
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