EHA 2020：III期头对头研究证实C3补体抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性夜间血红蛋白尿疗效显著
C3补体抑制剂pegcetacoplan“证明了对抑制C5治疗PNH实现了实质性的改善”
MedSci原创 - 阵发性夜间血红蛋白尿，C3补体抑制剂pegcetacoplan - 2020-06-13
Blood：C5补体抑制剂Crovalimab治疗阵发性夜间血红蛋白尿
抑制补体C5是有明显临床症状的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者的标准护理(SoC)。持续完全抑制末端补体途径和高血清浓度的C5对药物开发构成挑战，导致只能采用静脉注射(IV)治疗。
MedSci原创 - C5补体，Crovalimab，阵发性夜间血红蛋白尿 - 2020-02-01
令人迷惑的浆细胞
但由于长期接触电离辐射、有毒物质、病毒感染等使基因或染色体发生改变，调控异常，单克隆浆细胞异常增殖，产生单克隆免疫球蛋白，不但使其功能丧失，而且对机体产生不同程度的损害。
“检验医学”公众号 - 浆细胞，B淋巴细胞 - 2022-10-06
NEJM：Pegcetacoplan对于阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗效果优于Eculizumab
Pegcetacoplan在改善PNH患者血红蛋白水平，临床和血液学结果方面优于Eculizumab
MedSci原创 - Eculizumab，Pegcetacoplan，阵发性睡眠性血红蛋白尿症 - 2021-03-18
贫血性血液病，常规检测项目有哪些？
在各种类型的贫血中，我国较常见的是营养性贫血。假如饮食不注意补充铁剂会导致缺铁性贫血，这在我国最为多见，男女均可发病，婴幼儿发病率40%，妊娠期妇女为20%，生育期妇女则为12%。
检验星空 - 贫血 - 2022-11-23
罕见病创新药 | 依库珠单抗注射液三项适应症被纳入国家医保目录
这将有效提高罹患这三种罕见病的患者对这一创新药物的可及性，从而实现健康获益及改善生活质量，并在很大程度上降低患者家庭的治疗经济负担。
阿斯利康 - 2023-12-13
国家药监局：临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市
近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见
国家药监局官网 - 药监局，临床，罕见病 - 2018-09-05
Blood：Ravulizumab和依库丽单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的效果对比
Jong Wook Lee等人开展一开放性的3期研究，对比ravulizumab和依库丽单抗治疗未采用过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的疗效。乳酸脱氢酶（LDH）≥1.5倍正常值上限的、至少有一个PNH症状的患者（246位）被随机分至ravulizumab或依库丽单抗组，治疗183天
MedSci原创 - 阵发性睡眠性血红蛋白尿，依库丽单抗，ravulizumab - 2018-12-06
【盘点】2016年与我们密切相关的“孤儿药”研发动态
导读 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些罕见病患者的用药被形象地称为“孤儿药”。虽然患者群体少，但每一位罕见病病友对孤儿药的需求却是百分百的。在国内，受罕见病政策缺失、市场不成熟、研发技术欠缺等因素的制约，罕见病药物在国内的市场研发几乎是空白。但随着国家对罕见病领域的关注，这一现状，或许在不久的将来会有所改观。2016年2月14日，国务院总理
中国罕见病/罕见病发展中心 - “孤儿药”，研发动态 - 2016-12-30
Apellis的C3补体抑制剂Pegcetacoplan用于阵发性夜间血红蛋白尿的III期临床成功
Apellis Pharmaceuticals星期二宣布了一项III期研究的阳性结果，结果显示，在患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年中，其实验性C3补体抑制剂pegcetacoplan优于Alexion
MedSci原创 - Apellis，C3补体抑制剂，Pegcetacoplan，阵发性夜间血红蛋白尿，Ⅲ期临床 - 2020-01-08
再生障碍性贫血中克隆性造血——我们向何处去
再生障碍性贫血（AA）克隆演变为骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）是造血功能衰竭症中的潜在风险，多年来一直被关注。二代测序对于胚系和体细胞突变检测在临床广泛应用，使我们可能早期判断患者向髓系肿瘤转化的高风险，采取更严密监控，甚至提前干预。然而，存在克隆转化风险和克隆性疾病是两个不同概念，对于AA克隆指标如何评判，具体到对疾病病理生理理解、诊断标准掌握，乃至治疗干预采用，给临
临床血液学杂志 - 再生障碍性贫血，克隆性造血，诊断，治疗 - 2017-11-14
再障的诊断与鉴别诊断，五分钟带你轻松掌握！
再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。
公众号 - 再生障碍性贫血 - 2022-05-12
再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识（2017年版）
为进一步提高我国再生障碍性贫血（AA）的诊治水平，中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组在《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》（2010版）的基础上，参考国外诊治指南及近年相关文献，广泛征求专家建议和意见，重新制订了以下AA诊断与治疗新版中国专家共识。
中华血液学杂志，2017，38（ 1 ） - 再生障碍性贫血，诊治，共识 - 2017-02-20
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