新的RNAi治疗剂可治疗眼部炎症
【一种新的RNA干扰剂可能成为葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法】科学家已经开发了(RNAi)治疗剂,安全地阻止小鼠的眼部炎症,可能成为人类葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法。
来宝资讯 - 2017-02-15
Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
该公司指出,该药物在2018年8月11日被FDA批准后,现在再次获得欧盟批准,成为欧盟批准的首个RNAi疗法。
MedSci原创 - RNAi,hATTR,欧盟 - 2018-08-30
RNAi药物STP705治疗原位皮肤鳞状细胞癌, II期临床试验中期分析获得阳性结果
STP705是一种siRNA(小干扰RNA)疗法,利用多肽纳米颗粒(PNP)递送后,实现体内双重靶向抑制TGF-β1和COX-2基因的表达。
MedSci原创 - RNAi药物STP705,原位皮肤鳞状细胞癌 - 2020-04-11
RNAi治疗COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发
Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布,将扩大现有合作范围,以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。
MedSci原创 - Covid-19,RNAi治疗,Alnylam - 2020-03-05
Nat Med:AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性
遗憾的是,在AAV.miS1递送到小脑深部核团后,研究人员意外地观察到小脑毒性。
MedSci原创 - AAV载体,AAV,脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23
生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”
20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻(Dwarf Rice)的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前,乙型肝炎病毒(HBV)的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织(WHO)的公告,全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明,在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原(HBsAg)的表达水平跟肝细胞癌(HCC)的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性,
肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01
CRISPR、RNAi、TALEN一张图教你做出正确选择
十多年来,RNAi一直是这一领域的王者,然而新兴技术的涌现(尤其是CRISPR技术)正在逐渐瓦解RNAi的统治地位。
生物通 - CRISPR,基因编辑,DNA序列 - 2015-05-26
突破性RNAi疗法早期数据显著,即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会(International Congress on Porphyrins and Porphyrias, ICPP)上,Alnylam报道了givosiran药物的
药明康德 - RNAi疗法,血紫质病,卟啉症 - 2017-06-28
RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症
Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20
Circulation:RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景
干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病?研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA(M7.8)。
MedSci原创 - RNAi,限制性心肌病,AAV9-M7.8L - 2019-09-10
NEJM:一个持久的PCSK9干扰RNAi治疗抑制剂-Inclisiran
在这项1期试验中,运用Inclisiran没有观察到严重的不良反应。300mg或更大剂量(单次或多次剂量)能显著降低LDL胆固醇和PCSK9水平至少6个月。
MedSci原创 - PCSK9治疗抑制剂 - 2016-11-14
降胆固醇RNAi疗法再获佳绩,达到两项3期临床试验终点
今日,The Medicines Company宣布,其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran,在治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的3期试验ORION-9,以及治疗动脉粥样硬化性心血管病(
药明康德 - 高胆固醇血症,RNAi疗法,动脉粥样硬化性心血管病,3期临床试验 - 2019-09-26
Science:RNAi活体研究揭示癌症发展的未知相关基因
在2014年1月17日的《Science》杂志上发表的这项研究中,研究团队描述了利用RNAi技术进行的研究,以及如何发现癌变肿瘤的一个以前未知的遗传关联。
生物通 - RNAi,癌症发展 - 2014-01-25
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