《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架,对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述,有利于读者对指南的理解。此外,对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定,以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读,以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7 - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
2023 巴西共识建议:杜氏肌营养不良(更新版)
杜氏肌营养不良(DMD)是儿童最常见的肌营养不良,本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。
Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21
英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号(PIM),用于治疗Duchenne肌营养不良
Santhera Pharmaceuticals宣布,英国药物和保健产品监管局(MHRA)已指定ReveraGen BioPharma的vamorolone创新药物称号(PIM),用于治疗Duchenne肌肉营养不良(DMD)。
MedSci原创 - 英国MHRA,Vamorolone,有前途的创新药物称号,PIM,Duchenne肌营养不良 - 2019-10-21
PNAS:如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展
在最近的一项研究中,来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,疾病监测 - 2018-07-11
NATURE:如何不依赖突变治疗肌营养不良症?
神经肌肉疾病通常由大的,结构复杂的基因中的异质突变所引起。靶向代偿性修饰基因可能有益于改善疾病表型。
MedSci原创 - 肌营养不良 - 2019-07-27
杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请,有望获批
由日本新药(Nippon Shinyaku)开发的Viltolarsen,又称NS-065,NCNP-01,是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药,由药企和科研机构,国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良(DMD)的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发,作用原理是反义核寡苷酸(Antisense oligon
健点子ihealth - 杜氏肌营养不良,Viltolarsen - 2019-08-06
Nature:肌营养不良可咋整?CRISPR带来治疗新曙光
肌营养不良是一种遗传性肌肉消耗疾病,临床表现为不同程度的骨骼肌肉萎缩,严重时甚至累及心肌。据不完全统计,全球大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病,一般患者的寿命只有二十多岁。
生物探索 - 肌营养不良,CRISPR,基因编辑 - 2019-07-31
NAT CELL BIOL:干细胞治疗杜氏肌营养不良症
已有的研究显示,人多能干细胞(hPSC)可以被定向分化成骨骼肌祖细胞(SMPC)。然而,相对于人胎儿或成人的卫星细胞(骨骼肌干细胞),hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
MedSci原创 - 肌肉,干细胞,肌萎缩 - 2017-12-19
Duchenne肌营养不良症:辉瑞基因疗法的早期数据
辉瑞公司近日公布了PF-06939926的初始Ib期研究数据,结果显示实验性基因疗法导致男性Duchenne肌营养不良症(DMD)中微小肌营养不良蛋白表达增加。
MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症,基因疗法,儿科,PF-06939926 - 2019-06-29
Ann Neurol:电阻抗肌动描记法用于杜氏肌营养不良症评价
电阻抗肌动描记法是有效的杜氏肌营养不良症检测和糖皮质激素治疗效果评价的方法
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,激素,电阻抗肌动描记法 - 2017-06-24
2016 AAN实践指南:杜氏肌营养不良的激素疗法
2016年2月,美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。
Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良,激素疗法 - 2016-02-02
PLOS GENETICS:研究发现与肌营养不良症有关联基因
法国研究人员最新发现一个与面肩肱型肌营养不良症有关联的重要基因,这将有助于研发治疗这种疾病的新疗法。这些症状与人类患面肩肱型肌营养不良症的症状极为相似。 研究人员深入研究后发现,面肩胛肱型肌营养不良症
中国科学报 - 肌营养不良,基因 - 2013-06-26
AAN 2014:Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效
在某些杜氏肌营养不良症(DMD)患者中,Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用,并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据:在这项小规模研究中,eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或
爱唯医学网 - AAN,Eteplirsen,杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13
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