杜氏肌营养不良症首个新药获批
杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源：Eric Kruszewski 日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。
科学网 - 杜氏肌营养不良症，突变 - 2016-09-28
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架，对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述，有利于读者对指南的理解。此外，对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定，以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读，以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7 - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究
研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12
Neurology：2型肌营养不良影响患者生活质量（PRISM-2研究）
DM2患者的生活受到DM2多种症状的影响。DM2的这些症状在DM2患者中和不同的DM2亚群患者中具有不同水平的显著性和发作频次。
MedSci原创 - 肌营养不良，生活质量 - 2015-11-21
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为
生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05
强直性肌营养不良患者麻醉一例
17年前因上肢肌肉无力，于外院行肌电图、肌肉活检、遗传学检查，诊断“强直性肌营养不良1型”，肌无力和肌强直症状逐渐加重。1年前出现步态异常，易跌倒，偶有饮水呛咳和吞咽困难，无呼吸困难及构音障碍。
临床麻醉学杂志 - 强直性，肌营养不良 - 2019-01-23
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药资格
Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。
MedSci原创 - FDA，面肩肱型肌营养不良症（FSHD），Losmapimod - 2020-01-30
2023 巴西共识建议：杜氏肌营养不良（更新版）
杜氏肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良，本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。
Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21
Nature：肌营养不良可咋整？CRISPR带来治疗新曙光
肌营养不良是一种遗传性肌肉消耗疾病，临床表现为不同程度的骨骼肌肉萎缩，严重时甚至累及心肌。据不完全统计，全球大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病，一般患者的寿命只有二十多岁。
生物探索 - 肌营养不良，CRISPR，基因编辑 - 2019-07-31
NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症
已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
MedSci原创 - 肌肉，干细胞，肌萎缩 - 2017-12-19
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架，对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述，有利于读者对指南的理解。此外，对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定，以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读，以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7):475-479. - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
2015 AAN/AANEM循证指南：肱型肌营养不良症的评估，诊断和管理
2015年7月，美国神经病学学会(AAN)和美国神经肌肉&电生理诊断医学协会(AANEM)共同发布了肱型肌营养不良症的评估，诊断和管理指南。
Neurology 2015 July 28, 2015; 85 (4) - 肱型肌营养不良症，评估诊断，管理 - 2015-03-25
AAN 2014：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效
在某些杜氏肌营养不良症（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用，并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据：在这项小规模研究中，eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或
爱唯医学网 - AAN，Eteplirsen，杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13
2016 AAN实践指南：杜氏肌营养不良的激素疗法
2016年2月，美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。
Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良，激素疗法 - 2016-02-02
PLOS GENETICS：研究发现与肌营养不良症有关联基因
法国研究人员最新发现一个与面肩肱型肌营养不良症有关联的重要基因，这将有助于研发治疗这种疾病的新疗法。这些症状与人类患面肩肱型肌营养不良症的症状极为相似。 研究人员深入研究后发现，面肩胛肱型肌营养不良症
中国科学报 - 肌营养不良，基因 - 2013-06-26
为您找到相关结果约500个
