诺华的基因疗法Luxturna获得CHMP肯定

诺华制药公司近日表示，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗因RPE65基因突变引起的视力丧失采取了积极意见。

MedSci原创 - 诺华，Luxturna，CHMP - 2018-09-23

Eur Respir J：阻塞性睡眠呼吸暂停与心脏代谢健康密切相关

该研究结果支持肥胖与OSA之间的因果关系，以及OSA与合并症之间的联合遗传基础。

MedSci原创 - 阻塞性睡眠呼吸暂停，心脏代谢健康 - 2020-12-14

STTT | 四川大学杨阳/魏于全/陆方合作纠正遗传性视网膜变性小鼠的突变和表型

先导编辑器(PE)可以编辑几乎任何预期更改的基因组，包括所有12种可能的碱基替换、小插入和删除及其组合，而不需要双链断裂或外生供体模板。

iNature - 遗传性视网膜变性 - 2023-02-09

CAR-T细胞疗法和基因治疗能实现可持续销售吗？

自2012年诺华加入到宾夕法尼亚大学个性化CAR-T癌症治疗项目以来，分析师们一直在思考一个棘手的问题：基因治疗公司该如何从患者身上获利呢？

MedSci原创 - 基因治疗，CAR-T，可持续销售 - 2018-04-15

FDA：尘埃落定！首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！

12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。

生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20

【盘点】眼科疾病及治疗-10月中下旬

1. 眼科疾病及治疗J Ocul Pharmacol Ther：局部使用棕榈油乙醇酰胺可以抑制慢性青光眼治疗引起的眼表面炎症意大利罗马IRCCS-Fondazione GB Bietti的Di Zazzo A 近日在J Ocul Pharmacol Ther杂志上发表了他们近期的一项工作，他们发现局部使用棕榈油乙醇酰胺是一种安全、有效和耐受良好的治疗方法，可预防或抑制慢性青光眼治疗引起的眼表面

MedSci原创 - 眼科，致病机制，病例报告 - 2017-11-01

Ann Hematol：ixazomib口服治疗方案有望成为NDMM患者的良好替代治疗选择

口服蛋白酶体抑制剂ixazomib的诱导治疗在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，但其在现实生活中的经验仍然有限。在常规临床实践中，很少有患者接受基于ixazomib的诱导治疗，原因包括：（1）患者对

MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，Ixazomib - 2021-06-07

在怀孕和哺乳期间开具抗风湿药物处方——英国风湿病学会指南范围

在最近的《风湿病学》中，有研究者为未来关于怀孕和哺乳期抗风湿药物处方的指南提供了道路。

MedSci原创 - 指南，风湿，孕妇 - 2023-05-16

首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世

今日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对Spark Therapeutics其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。

”药明康德“微信号 - 基因疗法，IRD，基因缺陷 - 2017-10-13

好消息！16:0！首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可

自2016年以来，基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定并被纳入优先审评通道。现在，FDA咨询委员会更是以16：0的投票结果，一致认可其疗效大于风险。这意味着，LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法。

生物探索 - 靶向突变，基因疗法，Luxturna - 2017-10-14

Zellweger谱系障碍：胆酸疗法｜疑难探究

Zellweger谱系障碍(ZSD)是一组常染色体隐性疾病，由过氧化物酶体生物发生必需的13个PEX基因中任何一个的双等位基因致病变异引起。

神经科学论坛 - Zellweger谱系障碍，胆酸疗法 - 2023-06-25

每日播报-1987 年美国风湿病学会(ARA)制定的RA分类标准

2022-06-13

TRANSPLANTATION：美国DCD肝脏下降后的移植候选结果

DCD报价的接受与肝脏移植候选人的大量长期生存益处有关，即使是老年DCD捐赠者或有合并症的捐赠者。应鼓励增加DCD肝脏的恢复和利用。

MedSci原创 - 移植，肝脏，DCD - 2023-10-07

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2022-07-20