罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
梅斯医学 - 依库珠单抗，罕见病药物 - 2022-08-31
罗氏2款新药在中国获批临床：CD3/CD20双抗、C5单抗
9月9日，罗氏2款新药在中国获批临床，分别为CD3/CD20双抗RO7082859（弥漫性大B细胞淋巴瘤）和C5单抗RO7112689（阵发性睡眠性血红蛋白尿患者）。
医药魔方 - 临床，单抗，罗氏 - 2020-09-10
病例：阿扎胞苷有效治疗1例再生障碍性贫血转骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组临床表现、自然病程和预后差异性很大的疾病。诊断需依赖血细胞计数、形态学、细胞遗传学等相关信息，部分患者存在诊断及和再生障碍性贫血等疾病鉴别诊断困难，临床中需仔细分析，详细排查，密切随访。一旦考虑诊断成立，应按照预后分组同时结合患者年龄、体能状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析，选择治疗方案。
肿瘤资讯 - 阿扎胞苷，有效治疗，再生障碍性贫血，骨髓增生异常综合征 - 2019-12-07
这十款药物，今年有望获FDA批准！
2024年开年至今，FDA批准了用于治疗成人和一岁及以上小儿的传染性软疣药物Zelsuvmi以及全球首款实体瘤TIL疗法Lifileucel等，那么3月至年底FDA有望批准的药物有哪些呢？
药渡 - FDA - 2024-03-14
指标解读 | 检验指标临床解读（18）血红蛋白异常性贫血
HbF轻度增高可见于：50%的轻型β-珠蛋白生成障碍性贫血、再生障碍性贫血（AA）、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、真性红细胞增多症、铁粒幼细胞贫血、白血病等。
“检验医学与临床”公众号 - 贫血，血红蛋白 - 2021-10-28
末梢采血，多看看，多问问！——一例全血细胞减少合并先天性畸形带来的启发
本案例中范可尼贫血患者的诊断受益于基因测序这一检查手段，使既往因检测手段匮乏诊断困难而延误治疗的局面得到极大改善。
“检验医学”公众号 - 先天性畸形，白细胞减少 - 2023-05-30
阿斯利康发力罕见病，以390亿美元收购Alexion获欧盟许可
7月6日，阿斯利康（AZ）宣布拟收购美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）已获欧盟委员会许可，这标志着向完成收购迈出了重要的一步。完成此次收购后，阿斯利康将创立“
MedSci原创 - 阿斯利康，收购，药企收购，美国亚力兄制药 - 2021-07-06
罕见病创新药「依库珠单抗」正式在华落地，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征
随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。
进博会 - 2022-11-11
这7款今年上市的新药，有望在5年内成为重磅
2019年将有多项创新药上市，其中不乏可能达到重磅药（blockbuster drug）资格的产品。哪些新药可能成为未来的重磅药物，这些新药又有什么特点？近日科睿唯安推出了《最值得关注的药物预测》报告，列举了7款在2019年值得关注的上市新药，并且认为它们在2023年有可能成为重磅药。今天药明康德微信团队将与读者分享这7款药物的相关信息。
药明康德 - 新药，艾伯维，肾性贫血，Alexion，血液疾病 - 2019-03-25
最昂贵药物TOP10
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，又一款天价药物即将来到世间。 打折前，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，折扣后依然高达48.6万美元／年。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。
alpharesearcher - 药物 - 2017-06-08
Ra Pharma宣布Zilucoplan在肾功能不全患者中的药代动力学结果
Ra Pharma近日公布了该公司的Ib期药代动力学（PK）研究的阳性结果，该研究评估了肾功能损伤患者使用zilucoplan（RA101495 SC）的药代动力学情况。
MedSci原创 - Zilucoplan，肾功能不全，药代动力学 - 2018-09-28
再生障碍性贫血与低增生性骨髓增生异常综合征鉴别诊断思路
临床上，获得性骨髓衰竭综合征最复杂的病理现象是多种疾病间紧密联系而又各具特色：再生障碍性贫血（AA）常伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）克隆，经典型PNH发展后期亦可呈现为类AA性骨髓衰竭；AA患者经免疫抑制治疗（IST）后可进展为骨髓增生异常综合征（MDS）；而MDS患者亦可合并PNH克隆并具独特的临床生物学特征。临床医师实际工作中常常困惑于AA、MDS 及PNH 的鉴别诊断。GP
中华血液学杂志 - 再生障碍性贫血，低增生性骨髓增生 - 2013-11-08
Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种
近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式
MedSci原创 - 罕见，药物 - 2015-11-19
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