基于脂质纳米颗粒基因药物的前景
2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
小药说药 - 纳米颗粒，基因药物 - 2023-01-18
南京大学张辰宇团队开发体内自组装的siRNA递送系统，用于结肠炎的多靶点联合治疗
这项技术具有重要的理论意义和转化价值，它为结肠炎的联合治疗提供了可行且有前景的解决方案，同时也显示出了这一新型递送平台可在动态的体内环境中诱导可控的siRNA自组装和递送，并能够精确调控基因表达。
生物世界 - 结肠炎，siRNA递送系统 - 2022-09-30
Circulation 空军军医大学吴元明/刘丽文等合作发现心肌病的新致病基因
本研究首次揭示了FARS2对心肌功能维持的关键作用，并为未来FARS2缺陷相关心肌病治疗提供了思路。
论道心血管 - 心肌病，FARS2 - 2024-03-20
NEJM：开启医学新时代：首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布，安全有效
2012年8月17日，詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanulle Charpentier）合作，在 Science 杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文，
“E药世界”公众号 - CRISPR基因编辑 - 2021-06-28
对症遗传病，第一例基因治疗来得晚了些
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。
科技日报 - 遗传病，基因疗法 - 2017-12-26
SCIENCE：重磅：又是CRISPR！全球首个大型动物研究证实，基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。
学术经纬 - CRISPR，大型动物研究，基因疗法，根治肌萎缩 - 2018-08-31
Nature Metabolism：复旦大学汤其群/上海体育学院郭亮揭示促进脂肪分解的半胱氨酸双加氧酶的全新调控机制
这项研究发现了Cdo1在控制肥胖中的关键作用，并揭示了一个意想不到的涉及Cdo1的脂肪分解的转录调控机制。
iNature - 白色脂肪组织（WAT） - 2022-10-19
Cell Research：慢性疼痛治疗新进展！新靶标能有效缓解慢性炎性痛及吗啡镇痛引起的副作用
这项研究首次报道了Hv1在神经系统中新的细胞类型中的新功能，并开发了首批具有良好选择性且具有in vivo应用潜力的Hv1抑制剂。
“深究科学 ”公众号 - 慢性炎性痛，吗啡 - 2022-02-23
Nature:瘦素和能量平衡
瘦素（Leptin）是一种由脂肪组织分泌的激素，它在血清中的含量与动物脂肪组织大小成正比。瘦素作用于位于中枢神经系统的受体（Leptin Receptor） 从而调控生物的行为以及新陈代谢。
BioArt - 瘦素，新陈代谢，能量平衡 - 2020-07-29
G&D：董志芳教授团队新研究揭示IRF3与情绪稳定性的关联
该研究揭示了IRF3对于维持神经元兴奋和抑制平衡至关重要，从而在保持情绪稳定性中起到关键作用。
Genes and Diseases - IRF3，干扰素调节因子3，情绪稳定 - 2024-03-29
AlphaFold最新版——开启数字生物学时代来临! 预测几乎所有分子结构，带来药物研发新范式
大约五年前，DeepMind推出了AlphaFold，一个可以准确预测人体内许多蛋白质结构的人工智能系统，震惊全世界。后来很快又推出AlphaFold 2，进一步提高性能。2022年7月28日，Dee
MedSci原创 - 人工智能，DeepMind，AlphaFold2，AlphaFold，AlphaFold 3 - 2023-11-03
PLOS Biology：再添新证据！厦门大学张杰团队发现通过膳食补充D-丝氨酸可延缓衰老和认知衰退
首次发现下丘脑中Menin表达的下降可能是衰老的驱动因素，导致机体出现系统性衰老表型和认知功能障碍。Menin可能是连接衰老的遗传、炎症和代谢因素的关键蛋白。
“Aging”公众号 - 衰老，D-丝氨酸 - 2023-03-23
STM：先剪切，再粘贴，无需骨髓移植，CRISPR基因编辑为免疫系统遗传病带来全新疗法
研究利用CRISPR-Cas系统的“剪切”和“粘贴”功能，针对CTLA-4功能不全的患者来源细胞系和小鼠模型进行缺陷基因修复，使其T细胞中的CTLA-4恢复到正常水平。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-29
未来百年世界大构想：基因疗法照进现实
50年后，基因疗法的成功将从根本上改变医学，人类在医疗上的支出将会锐减，很多人都会健康而长寿。你走进一家诊所，护士从你身上取了点儿唾液、血液或胎儿细胞(prenatal cell)作样品，然后放入一枚微芯片中进行检测。微芯片只有这页纸上的一个字那么大，被装在一部手持设备上。微芯片发出的各色荧光表示，在你的DNA里，存在着一些基因序列，它们会导致，或者影响某些单基因疾病——这样的疾病有120
肿瘤免疫细胞治疗资讯 - 基因疗法，健康 - 2014-05-06
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