Circulation：努南综合征患者心肌肥厚的分子机制和潜在的治疗靶点
90%以上的努南综合征(NS)患者在RAF1的CR2结构域中携带成群的突变，表现为严重、常致命的肥厚性心肌病(HCM)。迄今为止，NS RAF1突变促进HCM的信号通路尚不明确，也没有治疗NS相关的HCM的方法。研究人员将患者来源的RAF1S257L/+诱导成多能干细胞(iPSC)，再诱导分化成心肌细胞，来模拟NS RAF1相关的HCM，并进一步揭示其分子机制。结果发现突变型iPSC来源的心肌细胞
MedSci原创 - 努南综合征，肥厚型心肌病，RAF1 - 2019-07-18
论文解读｜Li Ma教授团队新研究揭示了克服癌症治疗抗性的潜在靶点
本研究强调了ZRANB1可能作为新的靶点来应对在三阴性乳腺癌症治疗中出现的抗性，从而改善治疗效果，为治疗抗药性高的癌症开辟了新的治疗途径。
Genes and Diseases - 潜在靶点，乳腺癌，ZRANB1 - 2024-03-07
J CIin Invest：华人科学家发现增强肿瘤免疫治疗的潜在新靶点
之前一些研究表明PIM-2激酶参与多种癌细胞类型的存活和增殖，其中包括B细胞淋巴瘤，多发性骨髓瘤和前列腺癌，表明PIM-2可能是癌症治疗的一个潜在靶点。
细胞 - 华人科学家，肿瘤，免疫治疗，潜在新靶点 - 2018-05-24
Cell Rep：治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的新靶点MuSK
近日，来自纽约大学医学院的研究者发现了一种可以明显减缓由于该疾病引发的躯体功能衰退的靶点，相关的研究成果已刊登在国际杂志Cell Reports上。
生物谷 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，ALS，MuSK，靶点 - 2012-09-10
Blood：免疫调节剂分子靶点CRBN调控CD8+T细胞激活
Cereblon缺失或用Cereblon E3连接酶调节化合物治疗可引起高代谢T效应细胞表型。 激活的CD8+ T细胞的营养消耗和代谢是通过大脑控制Myc来调控的。
MedSci原创 - CD8+T细胞，Crbn，免疫调节药物 - 2020-06-03
Exp Ther Med：AK023948可促进肝癌的发生，或是其治疗的潜在靶点
研究已经发现长非编码RNAs（lncRNAs）参与许多的生理过程并发挥着关键的作用，包括肿瘤生物学。然而，lncRNAs对肝细胞癌（HCC）的确切影响目前仍不明确。本研究中，研究人员发现了AK023948在 HCC中的新功能。研究发现，HCC组织中AK0239488的表达大幅上调。同时，AK023948的高表达与较差的预后相关。体外实验发现，AK023948表达上调可促进HCC细胞的增殖和侵袭。此
MedSci原创 - AK023948，肝细胞癌 - 2017-10-21
Nature Medicine：Gpr124有潜力作为修复血脑屏障和中风的治疗靶点
这一发现，证明Gpr124有潜力作为血脑屏障被破坏的人类中枢神经系统疾病的潜在治疗靶点。
MedSci原创 - 血脑屏障，中风，G蛋白偶联受体 - 2017-04-30
Nature Medicine：CD19-CD22双靶点CAR-T临床试验结果发布
癌症细胞治疗，属于免疫治疗，通过将自体或异体免疫细胞在体外进行改造后回输到病人体内，从而增强其对癌细胞的杀伤作用，进而治疗癌症。目前癌症细胞治疗包括 CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL、CT
“E药世界”公众号 - 癌症 - 2021-08-01
Journal of Hepatology：聚乙二醇干扰素治疗慢性乙型肝炎的新靶点
与肝TP7519753BP53高表达相关的SNP rs2 C等位基因显著增加了接受Peg-IFNα治疗的CHB患者血清HBsAg清除的可能性。
MedSci原创 - 慢性乙型肝炎，聚乙二醇干扰素α - 2023-10-31
KI（IF=19）| 同济大学刘娜团队发现肾纤维化的潜在治疗靶点
泛素特异性蛋白酶11(USP11)的异常表达被认为与肿瘤的进展有关。然而，很少有研究报道 USP11在肾纤维化中的生物学功能和临床意义。
网络 - 肾纤维化 - 2022-12-29
【JHO】蔡清清教授：NK/T细胞淋巴瘤的新靶点和新药物
文章描述了NKTCL的主要分子学特征和相应的靶向治疗方法，并对未来发展进行了展望。现整理部分内容供各位老师参考。
聊聊血液 - 非霍奇金淋巴瘤，NK/T细胞淋巴瘤 - 2023-07-31
Stroke：仁济医院管阳太团队发现缺血性脑卒中的潜在治疗靶点
缺血性脑卒中是神经内科最常见的急重症之一，其发病高、致死致残率高，给社会和家庭带来了沉重的负担。
上海交通大学医学院附属仁济医院 - 缺血性脑卒中 - 2023-09-20
Science：情绪相关受体-GPR158的发现可能成为抗抑郁新靶点
它通过调节离子通道和第二信使来塑造突触组织和功能与 GPR158 结合可增强 RGS 活性，这两种蛋白质共同作用以调节第二信使 (cAMP) 的体内平衡，从而控制神经元活动，对大脑生理学产生显着影响。
“脑声常谈”公众号 - 抗抑郁，GPR158 - 2023-04-20
Nature：NLRP3可能成为类风湿关节炎治疗新靶点
患或轻或重形式类风湿关节炎（RA）的患者，有可能具有同样痛苦的一些症状，这是否意味着他们的疾病病因相同？他们因由此接受相同的治疗吗？来自比利时VIB研究所和根特大学的科学家们利用他们的炎性体（inflammasome）研究，证实类风湿关节炎应该被视作是一种综合征而非一种单一的疾病。 VIB/根特大学的Mohamed Lamkanfi说：“类风湿关节炎非常的痛苦，且很不容易找到最适合的药物。直到最近
生物360 - 类风湿关节炎，靶点 - 2014-07-04
NEJM：ROS1靶点仅占肺癌的1% 却十分重要
Kathryn A. Gold 医生在 2014 年 11 月 20 日出版的新英格兰医学杂志（The New England Journal of Medicine）中撰写了社评，对 1% 的携带 ROS1 阳性非小细胞肺癌患者的治疗进展及未来的治疗展望进行了概述。肺癌系全球癌症死亡的首要原因。对于某些非小细胞肺癌（NSCLC）患者，分子靶向治疗已转化为治疗方法且提高了疗效。对于 EGFR 突变
丁香园 - 肺癌，ROS1 - 2014-11-26
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