FDA指南：罕见病：药物和生物制品开发的考虑因素
本指南旨在通过讨论罕见病药物开发中常见的特定问题，帮助用于治疗罕见病的药物和生物制品的申办者开展高效和成功的药物开发项目。
FDA官网 - 罕见病 - 2023-12-26
罕见的先天性疾病导致的肝硬化
本病血中某种酶缺乏引起的一种先天性代谢病，通过常染色体遗传。临床常导致新生儿肝炎，婴幼儿和成人的肝硬化 、肝癌 和肺气肿 等。本病导致的肝病的治疗应与其他原因导致的肝病进行鉴别。 病史： 患者女，45岁，3年前无明显诱因出现乏力、食欲缺乏、尿黄伴胸闷、气促，在当地医院诊断为不明原因肝硬化、气胸、肺大泡，多次予护肝、抗感染等综合治疗，病情反复。入院前2个月再度无明显诱因出现乏
MedSci原创 - 肝硬化，肝硬化，梅斯医生 - 2017-12-21
PNAS报道：青少年中罕见癌症治疗取得新进展！
而在近日，《PNAS》上面看的一篇文章，揭示了罕见肝癌的致病基因，并且找到了一种新的治疗方法！
转化医学网 - 青少年，罕见癌症治疗 - 2017-12-01
NEJM:研究确定CLL体细胞突变
文献标题：SF3B1 and Other Novel Cancer Genes in Chronic Lymphocytic Leukemia 文献来源：NEJM.December 12, 2011 (10.1056/NEJMoa1109016)期刊影响因子：47.05 述评文献标题：Mutations in RNA Splicing Machinery in Human Cance
CLL - 2011-12-16
Dravet综合征：一种可治疗的罕见病
Dravet综合征（Dravet syndrome, DS），原称婴儿严重肌阵挛癫痫(severe myoclonic epilepsy of infancy，SMEI)，因本病有25%的患儿始终不出
MedSci原创 - 罕见病，Dravet综合征 - 2022-08-16
过继性T细胞疗法治疗罕见的脑部感染
前，一种名为过继性T细胞疗法的新兴疗法已被证明在治疗进行性多灶性白质脑病（PML）的II期临床试验中是有效的，PML是一种罕见且致命的脑部感染。
MedSci原创 - 过继性T细胞，脑部感染，BK病毒 - 2018-10-14
肿瘤免疫疗法——多突变癌症克星
肿瘤中的基因突变越多，新免疫疗法就越有效。人类结肠癌细胞。图片来源：URBAIN WEYEMI, CHRISTOPHE E. REDON, WILLIAM M.
环球科学 - 免疫疗法，结肠癌，PD-1，黑色素瘤 - 2015-06-30
针对KRAS突变驱动的癌症疫苗
免疫肿瘤学公司Elicio Therapeutics展示了针对7种KRAS突变（mKRAS）的靶向疫苗的重要临床前数据，KRAS突变驱动的癌症占所有人类实体瘤的25％。
MedSci原创 - KRAS突变，癌症疫苗，佐剂 - 2019-08-08
FDA工业指南：罕见病：行业药物开发中的常见问题
本指南的目的是协助用于治疗或预防罕见疾病的药物和生物制品的申办者开展更有效和成功的药物开发计划。 尽管治疗罕见病和常见病的药物上市批准的法定要求是相同的，并且本指南中讨论的问题在其他药物开发项目中也遇
FDA - 罕见病 - 2021-10-25
EGFR突变型肺癌的处理
3月11日，肺癌领域学者们聚首深圳，共议当前肺癌诊治中的热点——表皮生长因子受体（EGFR）突变型肺癌的处理。 广东省人民医院吴一龙教授、天津医科大学总医院周清华教授共同担任本次论坛主席。会议采用了辩论结合现场点评的形式，围绕不同阶段EGFR突变型肺癌的治疗展开了讨论。按照惯例，最后由吴一龙教授组织现场
肺癌，EGFR - 2011-03-25
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