Blood相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">Blood</font>：如何治疗2B型血管性血友病

Blood：如何治疗2B型血管性血友病

2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。诊断标准：既往皮肤粘膜出血史，检验VWF结合血小板的能力增强和（或）携带2B VWD突变，符合常染色体显性遗传的家族病史。虽然不是所有患者都有血小板减

MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01

<font color="red">Blood</font>：腺苷脱氨酶2缺陷病（DADA2）的发病机制！

Blood：腺苷脱氨酶2缺陷病（DADA2）的发病机制！

腺苷脱氨酶2 (ADA2)基因(以前称为CECR1)的常染色体隐性功能丧失性突变，使ADA2活性降低，导致系统性血管炎，即ADA2缺陷（DADA2）。一直以来，普遍认为中性粒细胞和一种称为低密度粒细胞(LDGs)的中性粒细胞亚群，至少在一定程度上，通过中性粒细胞胞外陷阱(NETs)的形成，在血管炎的发病机制中发挥一定作用。本研究目的是明确中性粒细胞和NETs在DADA2中是否有致病作用。体内研究显

MedSci原创 - 腺苷脱氨酶2，DADA2，腺苷受体，巨噬细胞，炎症 - 2019-04-25

<font color="red">Blood</font>：DiGeorge综合征患者队列的临床和免疫学特征

Blood：DiGeorge综合征患者队列的临床和免疫学特征

DiGeorge综合征（DGS，又称为先天性胸腺发育不全综合征）是一种原发性的免疫缺陷，特征是不同程度的T细胞缺陷。对于部分DGS(pDGS），其他风险因素可能会导致复发性感染、自身免疫和（或）过敏。本研究目的是评估不同因素对pDGS患者感染、自身免疫和（或）过敏的影响，共纳入467位pDGS患者。通过多变量方法，研究人员发现上颚异常是发生复发性中耳炎伴积液的一个危险因素。胃食管反流/吞咽困难和哮

MedSci原创 - DiGeorge，综合征，T细胞，pDGS，自身免疫 - 2019-04-25

<font color="red">Blood</font>：Myc对采用EPOCH±Vorinostat治疗的HIV-NHLs的预后的影响

Blood：Myc对采用EPOCH±Vorinostat治疗的HIV-NHLs的预后的影响

MYC驱动的DLBCL患者经EPOCH治疗的预后较差，而vorinostat（伏立诺他）对HIV和化疗疗效无影响。允许在基于EPOCH的化疗前进行1个周期的系统治疗可促进方案落实，且不会恶化结果。

MedSci原创 - 伏立诺他，EPOCH，HIV-NHLs - 2020-06-01

<font color="red">Blood</font>：预防性核苷类似物治疗可降低乙肝复发风险

Blood：预防性核苷类似物治疗可降低乙肝复发风险

中心点：在抗CD20免疫疗法治疗B细胞NHL的过程中，HBV DNA监测引导的抢占式核苷疗法可预防HBV肝炎。预防性核苷疗法可预防HBV再活化，适用于高风险患者。摘要：3期GOYA和GALLIUM研究，对采用包含obinutuzumab或利妥昔单抗的免疫化学疗法治疗的并发HBV感染并已被治愈（乙型肝炎表面抗原阴性、乙型肝炎核心抗体阳性）的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者HBV再活化的风险进行评估

MedSci原创 - 核苷类似物，HBV，DNA，NHL，抗CD20 - 2018-10-22

<font color="red">Blood</font>：Kindlin-3介导β2整合素激活的分子机制

Blood：Kindlin-3介导β2整合素激活的分子机制

整合素介导的中性粒细胞粘附从滚动停止开始。整合素的激活涉及构象变化，从不活跃的弯曲构象变到对配体结合(H+)具有高亲和力的延伸构象(E+)。

MedSci原创 - Kindlin-3，β2整合素，中性粒细胞粘附，构象变化 - 2020-08-26

<font color="red">Blood</font>：CD19-CAR-T细胞的内源性TCR表达的去留？

Blood：CD19-CAR-T细胞的内源性TCR表达的去留？

抗CD19-CAR表达的CRISPR/Cas9介导的T细胞受体敲除使allo-CAR-T细胞治疗成为可能；内源性TCR和CD19-CAR的共表达延长了T细胞的体内持久性。

MedSci原创 - ALL，抗CD19嵌合抗原受体，内源性T细胞受体 - 2020-06-07

<font color="red">Blood</font>：磁共振直接血栓成像，排查深静脉血栓的新方法

Blood：磁共振直接血栓成像，排查深静脉血栓的新方法

中心点：复发性同侧DVT的诊断具有挑战性，因为发生过DVT后常会存在持续的血管内异常。MRDTI阴性后的VTE复发率低，MRDTI被证实是一种可行的、可重复的诊断试验。摘要：复发性同侧深静脉血栓(DVT)的诊断具有挑战性，因为既往DVT后存在的持续血管内异常会阻碍超声诊断。磁共振直接血栓成像(MRDTI)，是一项不需要静脉造影、10分钟即可完成采集的技术，已被证明可以准确区分急性复发性DVT和慢性

MedSci原创 - 磁共振直接血栓成像，深静脉血栓，复发性同侧深静脉血栓 - 2020-02-07

<font color="red">Blood</font>：Isatuximab±地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

Blood：Isatuximab±地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

Isatuximab是法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）研发的一种靶向浆细胞CD38受体特定表位的IgG1嵌合单克隆抗体，能够触发多种独特的作用机制，包括促进程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。

MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，isatuximab， CD38单抗Sarclisa（isatuximab） - 2020-10-31

<font color="red">Blood</font>：研究调节克隆优势和骨髓纤维化机制的新模型

Blood：研究调节克隆优势和骨髓纤维化机制的新模型

大部分JAK2V617敲入（KI）小鼠模型的主要缺陷是JAK2基因突变存在于所有的造血干细胞(HSC)中，而不像在人类“早期”骨髓增殖性肿瘤(MPN)中那样仅存在于少数造HSC中。正如JAK2V617F相关的不确定潜能的克隆造血的发生率所强调的那样，理解疾病发生的机制至关重要。目前这类的研究需要竞争性移植。在这篇文章中，研究人员报道了一种通过JAK2V617F/WT KI小鼠和PF4iCre转基因

MedSci原创 - JAK2，V617F，PF4iCre，造血干细胞 - 2019-10-17