一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究
DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的，与安慰剂组相比，他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失)，但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12
Neurology：强直性肌营养不良1型
临床和电生理提示肌强直。 MRI可见整个白质受累的双侧散在和融合性异常高信号，主要累及前颞叶和外囊
神经科病例撷英拾粹 - 强直，肌营养不良，肌无力，肌萎缩 - 2018-10-27
首份同类临床报告显示，日本的Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变杜氏肌营养不良症的病情
杜氏肌营养不良症(DMD)，这是一种罕见的遗传性疾病，日本约有5000名患者，海湾合作委员会约有3000名患者，美国有不到5万名患者。
网络 - 临床研究，杜氏肌营养不良症 - 2023-08-07
JACC：干细胞治疗肌营养不良的实验研究
尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良（DMD）的主要死因，但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞（hiPSC）来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。
MedSci原创 - 心血管，干细胞，肌营养不良症 - 2020-03-16
中国假肥大型肌营养不良症诊治指南
假肥大型肌营养不良症(pseudohypertrophy muscular dystrophy)包括杜兴型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)和贝克型肌营养不良症
神经科空间 - 肌营养不良 - 2016-08-16
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为
生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05
强直性肌营养不良患者麻醉一例
17年前因上肢肌肉无力，于外院行肌电图、肌肉活检、遗传学检查，诊断“强直性肌营养不良1型”，肌无力和肌强直症状逐渐加重。1年前出现步态异常，易跌倒，偶有饮水呛咳和吞咽困难，无呼吸困难及构音障碍。
临床麻醉学杂志 - 强直性，肌营养不良 - 2019-01-23
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架，对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述，有利于读者对指南的理解。此外，对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定，以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读，以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7 - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
PNAS：如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展
在最近的一项研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，疾病监测 - 2018-07-11
NATURE：如何不依赖突变治疗肌营养不良症？
神经肌肉疾病通常由大的，结构复杂的基因中的异质突变所引起。靶向代偿性修饰基因可能有益于改善疾病表型。
MedSci原创 - 肌营养不良 - 2019-07-27
杨辉等多团队合作发现治疗杜氏肌肉营养不良症的潜在新方法
该研究证明了抗肌萎缩蛋白的表达可以通过局部或全身给药在多个肌肉组织中恢复，这表明该系统有潜力治疗由PTCs引起的单基因疾病。
iNature - 杜氏肌肉营养不良症 - 2022-12-15
Nature：肌营养不良可咋整？CRISPR带来治疗新曙光
肌营养不良是一种遗传性肌肉消耗疾病，临床表现为不同程度的骨骼肌肉萎缩，严重时甚至累及心肌。据不完全统计，全球大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病，一般患者的寿命只有二十多岁。
生物探索 - 肌营养不良，CRISPR，基因编辑 - 2019-07-31
进行性肌营养不良的功能分组
2021-04-18
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架，对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述，有利于读者对指南的理解。此外，对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定，以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读，以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7):475-479. - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
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