Cell：胚胎基因编辑选择性消除线粒体突变
在发表于4月23日Cell杂志上的一项研究中，Salk研究所的研究人员报告称首次成功尝试使用基因编辑技术阻止了与多种人类线粒体疾病相关的突变线粒体DNA从小鼠母亲处传递给后代。
生物通 - 基因编辑，线粒体突变 - 2015-04-24
瑞顺生物：国内首个治疗复发难治急性髓系白血病的异体DNT细胞药获批临床
免疫疗法在治愈晚期肿瘤上的突破性成就，彻底改变了目前临床肿瘤治疗的游戏规则。
动脉网 - 急性髓系白血病 - 2021-01-19
论文解读｜Jianjun Chen/Miao Sun教授团队揭示DNAJC30基因的纯合无义突变导致类似Leigh症状的LHON
这项研究揭示了DNAJC30基因突变对于线粒体相关疾病具有重要影响，并且对于诊断和预后也具备重要意义。同时，强调了DNAJC30在维持正常线粒体功能和脑发育方面的重要作用。
Genes and Diseases - Leber遗传性视神经病变，Leigh，DNAJC30 - 2024-04-21
罗氏是如何将药物“以旧换新”提高利润的？
3月份，罗氏及其子公司Genentech获得其新型多发性硬化症的药物Ocrevus的监管批准。但事实证明，药物并不是所谓的新药，而是该公司重磅肿瘤药物Rituxan的更新改进版，但却以10倍的价格销售。
新浪医药新闻 - 罗氏，药物，以旧换新，利润 - 2017-08-25
系统性红斑狼疮患者看不清不一定就是眼睛的错，警惕可能合并了这种疾病
出现视力模糊的时候，蝶友们往往第一时间想到的是羟氯喹副作用或者狼疮损伤视神经。其实，狼疮合并这种疾病的时候也会引起眼睛疼痛、视力下降等。
SLE解忧杂货铺 - 系统性红斑狼疮，视神经脊髓炎 - 2023-08-10
新型基因编辑工具诞生，吹散最后一片乌云
4月25日，来自韩国的研究团队在Cell发表重磅成果，他们开发出一种可编程工具，首次成功实现线粒体DNA碱基A-G转换，填补了基因编辑技术缺失的最后一块拼图。
生物探索 - 遗传病秘密，新型基因编辑 - 2022-05-09
京新药业与韩国B-PS公司达成合作，引进癫痫First in Class创新药
8月26日，浙江京新药业股份有限公司（以下简称“京新药业”）与韩国Bio-Pharm Solutions Co. Ltd.（以下简称“B-PS公司”）签
京新药业 - 癫痫，重型癫痫，癫痫病，京新药业 - 2021-08-27
“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND！
随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天！
生物探索 - 修改基因，多重碱基，编辑疗法 - 2022-12-20
2021 法国诊断和护理指南：白化病的管理
白化病是一种全球性遗传疾病，由至少 20 个基因突变引起，迄今为止已确定这些基因会影响皮肤、头发和眼睛中黑色素的产生或运输。患者表现为不同程度的弥漫性皮肤黏膜和附件色素减退，以及包括眼球震颤、视神经路
JEADV - 白化病 - 2022-08-17
Nature Medicine：视网膜的干细胞修复，走向光明还是永堕黑暗？
失明的原因全球分布各不相同，在发达国家，大多数失明是由视网膜中特定细胞的退化造成的，包括视网膜色素上皮（RPE）细胞、光感受器和视网膜神经节细胞。
干细胞者说 - 视网膜色素上皮（RPE）移植，视网膜前体细胞移植，光感受器移植 - 2022-11-23
medRxiv：世界首例PD1敲除非病毒定点整合CART治疗淋巴瘤取得突破性成果
世界上首次利用基因编辑技术在PD1位点实现定点整合的CART治疗，也是全球首例非病毒定点整合CART细胞治疗淋巴瘤的临床试验。
生物探索 - 淋巴瘤 - 2020-09-26
Nat Commun：彻底治愈艾滋病的曙光：FDA首次批准CRISPR基因编辑治疗艾滋病人体临床试验
近日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。
“E药世界”公众号 - 艾滋病 - 2021-09-22
Cell：基因编辑选择性消除线粒体突变 为人类疾病带来希望
在发表于4月23日《细胞》（Cell）杂志上的一项研究中，Salk研究所的研究人员报告称首次成功尝试使用基因编辑技术阻止了与多种人类线粒体疾病相关的突变线粒体DNA从小鼠母亲处传递给后代。
生物通 - 基因编辑，线粒体，突变 - 2015-05-11
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