“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND!
随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现,相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天!
生物探索 - 修改基因,多重碱基,编辑疗法 - 2022-12-20
Nat Biotechnol:CRISPR单碱基编辑准确!
的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章,证实了最近研发的基因编辑方法的准确性
生物通 - 基因编辑 - 2017-04-14
Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
虽然AYBEv3的编辑效率及纯度仍需进一步提高,腺嘌呤颠换碱基编辑器的开发填补了目前碱基编辑器不能高效实现A-to-C或A-to-T的空白,对相关疾病模型的建立及基因治疗领域等都有着非常重要的意义。
生物世界 - 碱基编辑器 - 2023-01-11
突发:FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑(Cytosine Base Editor,CBE)的针对CD7靶点的四重碱基编辑CAR-T细胞疗法。
“生物世界”公众号 - FDA,CAT-R疗法 - 2022-08-03
碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究对IscB进行了大量优化和改造,获得了在人类细胞中具有高效基因编辑活性的IscB变体——enIscB。
生物世界 - CRISPR,微型碱基编辑器 - 2023-05-27
首个体内碱基编辑疗法获批临床,一针注射,永久预防心脏病
Verve 将继续自己的使命:将心血管疾病从当前的慢病护理模式转变为一个疗程的基因编辑药物。
“生物世界”公众号 - 心脏病,碱基编辑疗法 - 2022-05-12
里程碑突破:碱基编辑疗法成功治愈白血病,让13岁小女孩重获新生
碱基编辑(Base Editing)是由刘如谦(David Liu)等人于2016年开发并逐步扩展、完善的一种新兴基因编辑技术,碱基编辑能够在特定点以高精度和高效率对单个碱基对进行编辑。
“生物世界”公众号 - 白血病,碱基编辑疗法 - 2022-12-14
Nat Methods:杨辉团队开发高精度单碱基编辑技术
最近,我国杨辉团队描述了23个合理工程化的CBE变体的筛选,发现预测DNA结合位点的突变残基可以显著降低Cas9依赖性的脱靶效应。
MedSci原创 - 单碱基突变,基因编辑 - 2020-05-19
NEJM:首个碱基编辑通用型CAR-T疗法临床结果发布,挽救两名白血病儿童生命
研究团队将这种基于碱基编辑的CAR7-T细胞疗法用于治疗3名患有T细胞白血病,且经过多种治疗后仍复发的儿童。这也是全球首个基于碱基编辑的通用型细胞疗法的人体临床实验。
“生物世界”公众号 - 白血病,CAR-T疗法 - 2023-06-17
Science:奠基人Doudna揭示了碱基编辑器的分子作用机制
研究确定了ABE8e的3.2埃分辨率冷冻电子显微镜结构,其底物结合状态下脱氨酶结构域与CRISPR-Cas9中暴露的DNA结合 R环复合体。
iNature - CRISPR-Cas,碱基编辑器,分子作用机制 - 2020-07-31
Cell Res:刘光慧等通过单碱基基因编辑重塑超级干细胞
日前,中科院生物物理所刘光慧课题组、北京大学汤富酬课题组和中科院动物所曲静课题组联合开展的研究进一步拓展了基因编辑技术的应用范围。研究人员利用基因编辑改写了人类基因组遗传密码中的单个碱基,首次在实验室中获得了遗传增强的“超级”干细胞(Genetically Enhanced Stem cells,GES细胞)。
MedSci - 超级干细胞,基因编辑 - 2017-07-08
Nat Commun:北京大学汪阳明团队开发新型线粒体碱基编辑器
第一代基因编辑技术ZFN和第二代基因编技术TALEN,可以靶向含有特定基因突变的mtDNA,从而消除突变的mtDNA。但这两种方法都只能消除mtDNA,而不能引入特定的序列变化。
“生物世界”公众号 - 新型线粒体碱基编辑器,汪阳明 - 2023-02-23
Science Translational Medicine:碱基编辑,挽救致命心脏病并延长寿命
该研究在iPSC中验证了碱基编辑和先导编辑在修正RBM20基因突变的效果,并进一步在RBM20基因突变的扩张型心肌病(DCM)小鼠模型中证实了腺嘌呤碱基编辑器(ABE)能够有效修正基因突变。
“生物世界”公众号 - 心脏病,碱基编辑 - 2022-11-28
Protein & Cell:中国团队发现基因治疗新武器:腺嘌呤碱基编辑系统
近日,华东师范大学和中山大学的科学家们通力合作,成功改进了ABE基因编辑系统,相关成果于2018年7月31日发表在《protein&cell》杂志上。
生物探索 - 基因治疗,腺嘌呤,中国 - 2018-08-03
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