NEJM:自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症
离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症,患者总生存率和无事件生存率提高,治疗后ADA持续表达,可实现代谢校正和功能性免疫重建
MedSci原创 - ADA-SCID,腺苷脱氨酶 - 2021-05-27
NEJM:“泡泡男孩”有救了,慢病毒基因疗法治愈两种重症联合免疫缺陷
2021年5月11日,新英格兰医学期刊(NEJM)发表了题为:Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase De
“生物世界”公众号 - 免疫缺陷,慢病毒基因疗法 - 2021-05-14
Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷
SIRION公司近日宣布,美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)将与SIRION签署许可协议,授权SIRION的LentiBOOST™技术,以提高Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷的有效性
网络 - X连锁严重联合免疫缺陷,Lentivector,NIAID - 2019-06-12
深圳确诊国内首例XMEN免疫缺陷病
孩子出生后出现反复感染或重症感染,接种疫苗后出现严重不良反应等可能是患有先天性免疫疾病,建议尽快确诊和治疗。记者从深圳儿童医院获悉,近日,该院临床免疫团队历经半年成功确诊中国首例X连锁镁离子通道缺陷联合免疫缺陷病(XMEN),经过基因检测确诊后症状明显好转已出院。一名来自粤西茂名地区的3岁患儿,两岁半时因自身免疫性溶血性贫血发病,同时合并反复呼吸道感染及EB病毒感染。患儿起初在深圳儿童医院血液科进
健康界 - 深圳,XMEN免疫缺陷病,儿童医院 - 2017-08-24
一起为爱,守护未来 ——华大医学&华大公益基金重症联合免疫缺陷(SCID)免费配型检测项目启动
会议聚焦生育健康,致力于通过华大基因、医疗机构、高校研究所和社会各界的密切合作,防控出生缺陷。然而,当前我国存在大量亟需关爱和治疗的罕见病儿童和出生缺陷儿童,为响应大会主题,深化华大旗下公益项目,造福更多出生缺陷患儿和罕见病患者,3
MedSci原创 - SCID,华大 - 2018-03-22
艾滋病病毒“弃恶从善”可助治疗免疫缺陷
艾滋病病毒因会破坏人体免疫系统而“臭名昭着”。不过,一个研究团队正尝试将它改造为一种“有益无害”的载体用于基因疗法,帮助免疫缺陷患者恢复免疫功能。
新华社 - 艾滋病病毒,治疗,免疫缺陷 - 2019-04-20
首个检测新生儿重症综合性免疫缺陷试剂盒获FDA批准
FDA近日批准了PerkinElmer 的EnLite Neonatal TREC Kit,这是首个获批上市的检测新生儿重症综合性免疫缺陷(SCID)的试剂盒。根据美国CDC的数据,每年美国大约会检查出40—100个新生儿患重症综合性免疫缺陷(SCID)。SCID是由参与T细胞和其他抗感染的免疫细胞发育过程的基因缺陷所导致的。
生物谷 - 免疫缺陷,新生儿重 - 2014-12-19
Blood:T细胞缺陷是携带ARPC1B突变的联合型免疫缺陷患者的致病因素
中心点:ARPC1B缺陷可改变T细胞增殖、细胞骨架、细胞迁移和免疫突触组装。功能性缺陷在自然逆转和体外转导的T细胞中得到纠正。近期在6位联合型免疫缺陷患者的生殖细胞中发现ARPC1B等位基因突变,其中性粒细胞和血小板均被研究过,但T淋巴细胞尚未被研究过。研究人员推测ARPC1B缺陷可
MedSci原创 - T细胞缺陷,ARPC1B,联合型免疫缺陷 - 2018-09-26
ASH 2020:抗CD117单克隆抗体JSP191用于治疗严重联合免疫缺陷病(SCID)
生物技术公司Jasper Therapeutics今天公布了正在进行的JSP191多中心I期临床试验的最新数据,JSP191是一款的抗CD117单克隆抗体,适用于治疗严重联合免疫缺陷病(SCID)。
MedSci原创 - 抗CD117单克隆抗体,JSP191,严重联合免疫缺陷病(SCID) - 2020-12-08
关注原发性免疫缺陷病(PID) 让爱不再罕见
原发性免疫缺陷病(PID)是由于先天因素或遗传因素导致免疫系统缺陷,机体抗感染免疫功能低下的一组临床病症。在过去的20多年中,已有354种 PID 被逐步发现,随着对免疫缺陷的研究不断深入,这个数字还在不断增加。持续增长的患儿数量,使得 PID 成为一种“不罕见的罕见病”。 签约启动仪式
美通社 - 原发性免疫缺陷病,罕见病 - 2019-04-22
NEJM:基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
美国国立卫生院科研究团队对8名患有X-连锁严重联合免疫缺陷症(X-SCID)的婴儿进行了实验性基因治疗,在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。
生物探索 - 基因治疗,罕见免疫缺陷病,婴儿,免疫力 - 2019-04-19
Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
生物世界 - 单碱基编辑技术,重症免疫缺陷 - 2023-03-26
STM:基因编辑成功修复遗传性免疫缺陷病
据外媒消息,科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者造血干细胞中的缺陷基因。X-CGD 是一种治疗选择有限的遗传性疾病,由 CYBB 基因突变引起,会造成 NOX2 蛋白缺陷,损害白细胞的抗感染能力。X-
36氪 - 造血干细胞,X,连锁慢性肉芽肿病,X-CGD - 2017-01-13
NEJM:常见变异性免疫缺陷病的IKAROS突变
常见变异性免疫缺陷病(CVID)是指无明显诱因的低丙球蛋白血症。在大多数病例中的遗传原因尚不明确,只有少于10%的患者有家庭疾病史。大多数病人有正常数量的B细胞,但是缺乏浆细胞。
MedSci原创 - CVID,免疫缺陷,Ikaros,杂合突变 - 2016-03-22
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