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饶毅的华毅乐健公司首款血友病A基因治疗正式进入III期临床试验

饶毅的华毅乐健公司首款血友病A基因治疗正式进入III期临床试验

近日,基因治疗创新药研发企业苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健”)与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE,NMPA)就其自主研发的GS1191-0445注射液的

网络 - 基因治疗,饶毅,血友病A,华毅乐健生物 - 2025-02-16

定义严重出血表型以指导非严重血友病患者预防的专家意见

定义严重出血表型以指导非严重血友病患者预防的专家意见

我们的建议可以成为社区讨论 SBPT 评估和对无抑制剂的非严重血友病患者开始预防治疗的基础。

Hamostaseologie - 血友病 - 2024-11-28

Haemophilia:1:1 比例的 VWF/<font color="red">FVIII</font> 复合物对血管性血友病患者的疗效

Haemophilia:1:1 比例的 VWF/FVIII 复合物对血管性血友病患者的疗效

该围手术期研究证明VWF浓缩液的比例为1:1在VWD患者中具有良好的FVIII和VWF恢复效果

MedSci原创 - 血液学,凝血障碍,血管性血友病,VWF/FVIII 复合物 - 2024-08-15

沙特A型血友病诊断和治疗专家共识

沙特A型血友病诊断和治疗专家共识

获得性血友病A (Acquired hemophilia A, AHA)是一种非典型的出血性疾病,可导致无出血性疾病史的患者产生针对凝血因子ⅷ不同表位的自身抗体。

Journal of Taibah University Medical Sciences - A型血友病 - 2024-05-20

IJBMS:<font color="red">FVIII</font>脂质体制剂是A型血友病患者的有效治疗选择

IJBMS:FVIII脂质体制剂是A型血友病患者的有效治疗选择

这项研究的主要目的是创造一种有效和稳定的脂质体FVIII配方,以提高A型血友病的治疗效益。研究认为长效FVIII分子的创造为延长A型血友病患者的生命提供了最大的潜力。

MedSci原创 - A型血友病,重组FVIII,FVIII脂质体,抗血友病因子 - 2024-05-02

Haemophilia:血浆组织因子途径抑制剂(TFPI)水平、凝血酶生成与严重血友病A或B患者出血临床风险的关系

Haemophilia:血浆组织因子途径抑制剂(TFPI)水平、凝血酶生成与严重血友病A或B患者出血临床风险的关系

在接受按需治疗的重度血友病患者中,AJBR(表达出血倾向)与基础TG相关,而基础TG本身与fTFPI水平相关

MedSci原创 - 凝血酶生成,血浆组织因子途径抑制剂,严重血友病A,出血临床风险 - 2024-05-01

Hematol Rep:A型血友病合并严重血小板减少症患者部分脾栓塞——病例报道

Hematol Rep:A型血友病合并严重血小板减少症患者部分脾栓塞——病例报道

这项病例报道详细报道了一位S型血友病患者的一般情况和凝血状态。并认为PSE对于血友病患者来说应该是一种有用的微创治疗方法,可以用于处理与脾肿大或血小板减少相关的并发症

MedSci原创 - 病例报道,A型血友病,FVIII,部分脾栓塞 - 2024-05-01

Sci Transl Med:革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望

Sci Transl Med:革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望

siRNA疗法通过特异性地靶向并降解疾病相关基因的mRNA,从而抑制异常蛋白的产生,为精准医疗提供了新的策略。

生物探索 - 血友病,siRNA,血浆纤溶酶原 - 2024-03-01

Haemophilia:针对血管性血友病孕妇分娩时较高的血浆VWF水平:一项单机构队列研究的结果

Haemophilia:针对血管性血友病孕妇分娩时较高的血浆VWF水平:一项单机构队列研究的结果

以分娩时较高的血浆VWF和FVIII:C水平(≥100 IU/dL)为目标,可能有效降低VWD患者分娩相关出血并发症的风险。然而与非vwd人群相比,早期PPH的发生率仍不令人满意

MedSci原创 - 血管性血友病,血浆VWF,单机构队列研究 - 2024-02-29

Haemophilia:血友病患者的体力活动和因子VIII水平:一项真实世界的前瞻性观察研究

Haemophilia:血友病患者的体力活动和因子VIII水平:一项真实世界的前瞻性观察研究

这项研究提供了1011pa治疗开始时FVIII水平的真实数据。PwH主要活跃于低风险运动中,在II和III类运动中分别观察到较高的FVIII水平。只有3例PA诱导出血发生,尽管有几例PA以低FVIII

MedSci原创 - 血友病,凝血因子VIII,前瞻性观察研究 - 2024-02-28

Haemophilia:急性冠脉综合征后血友病A患者使用双抗治疗联合凝血因子VIII预防的安全性和有效性

Haemophilia:急性冠脉综合征后血友病A患者使用双抗治疗联合凝血因子VIII预防的安全性和有效性

由DAPT和FVIII预防组成的长期二级抗血栓预防在HA患者中达到20-30 IU/dL的低谷水平是有效和安全的。

MedSci原创 - 凝血因子VIII,血友病A,急性冠脉综合征后血友病 - 2024-02-28

患者PT延长竟和ICU这类常用药药有关?!

患者PT延长竟和ICU这类常用药药有关?!

导致凝血功能异常的病因较多,如遗传、血管壁异常、凝血因子缺乏、血小板异常、创伤后大出血、药物因素等。此外,体温过低、大量输血等,也可导致凝血功能异常。

急诊时间 - 凝血,PT - 2024-02-18

病理规培图库 || 上皮样血管内皮瘤

病理规培图库 || 上皮样血管内皮瘤

上皮样血管内皮瘤是一种以血管为中心的血管内皮细胞肿瘤,由条索状、小簇状、小巢状或单个散在分布的上皮样细胞组成。

病理小贴士1973 - 上皮样血管内皮瘤,软组织系统 - 2024-02-18

Hematology:采血针死腔对血友病患儿<font color="red">FVIII</font>水平及药代动力学的影响

Hematology:采血针死腔对血友病患儿FVIII水平及药代动力学的影响

研究证实了部分抽吸真空管APTT结果延长和FVIII活性下降是由一次性采血针的死腔引起的。并建议使用真空管进行凝血指标和PK谱时,应提前消除采血针的死区。

MedSci原创 - 血友病,药代动力学,采血针死腔,FVIII水平 - 2024-02-18

获得性凝血因子缺乏症的发病机制、诊断与治疗

获得性凝血因子缺乏症的发病机制、诊断与治疗

获得性凝血因子缺乏症是一组由于各种原因导致患者血浆中凝血因子活性下降引起的获得性出血性疾病,包括获得性凝血因子I(FI)(纤维蛋白原)、FII(凝血酶原)、FV、FVII、FVIII、FIX、FX、F

中华血液学杂志 - 获得性凝血因子缺乏症 - 2024-01-29

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