FDA授予OTL-102孤儿药称号，用于治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布，美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）的孤儿药称号。
MedSci原创 - X连锁慢性肉芽肿（X-CGD），OTL-102，孤儿药 - 2020-01-30
干细胞基因疗法治疗6名罕见血液遗传病患者
慢性肉芽肿病(chronic granulomatous disease， CGD)是一种非常罕见的、危及生命的原发性免疫缺陷症（发病率为1/20万）， 其最常见的类型是X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD，占比为60%-65%），少数为常染色体隐性遗传慢性肉芽肿病（CGD）。
BioWorld - 干细胞基因疗法 - 2020-02-04
基因编辑新突破 遗传性免疫缺陷病症可能有救了
据外媒消息，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。X-CGD 是一种治疗选择有限的遗传性疾病，由 CYBB 基因突变引起，会造成 NOX2 蛋白缺陷，损害白细胞的抗感染能力。X-CGD
36氪 - 基因编辑，遗传性免疫缺陷病症 - 2017-01-13
STM：基因编辑成功修复遗传性免疫缺陷病
据外媒消息，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。X-CGD 是一种治疗选择有限的遗传性疾病，由 CYBB 基因突变引起，会造成 NOX2 蛋白缺陷，损害白细胞的抗感染能力。X-
36氪 - 造血干细胞，X，连锁慢性肉芽肿病，X-CGD - 2017-01-13
Science子刊：利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）所属的国家过敏症和传染病研究所（NIAID）、MaxCyte公司和Leidos生物医学研究公司的研究人员开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）患者体内的造血干细胞中的一种缺陷的基因。
生物谷 - CRISPR/Cas9 - 2017-01-15
【盘点】基因编辑新突破，或许基因编辑技术才刚刚开始
日前，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。科学家计划进行下一步的研究，最终目标是希望将这一方法用于 X-CGD 患者的临床治疗之中。与此同时，他们还表示这种基因编辑方法也适用于由单
MedSci原创 - 基因编辑 - 2017-02-27
Redox Biol：NOX2调节神经发生早期，有作为中枢神经系统疾病药物靶标的潜力
CGD患者缺乏产生ROS的NADPH氧化酶NOX2，因此除表现免疫缺陷外，还表现出认知降低。
MedSci原创 - 慢性肉芽肿病，NOX2，活性氧，神经发生，iPSC - 2017-10-07
Redox Biol ：NOX2缺乏对神经前体细胞池的影响
CGD（慢性肉芽肿性疾病）是一种少见的先天性疾病，其特征为反复细菌和真菌感染。在慢性肉芽肿病（CGD）患者中缺乏产生ROS的NOX2（NADPH氧化酶2），主要表现为免疫缺陷，与认知下降也密切相关。
MedSci原创 - NADPH氧化酶2，慢性肉芽肿性疾病，诱导多能干细胞，活性氧，体外神经分化 - 2017-06-15
Blood：NADPH氧化酶通过限制LTB4来调控真菌细胞壁诱导的肺中性粒细胞浸润
LTB4是促进CGD小鼠对真菌细胞壁反应的中性粒细胞炎症的主要驱动因素。摘要：白细胞烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸(NADPH)氧化酶在宿主防御和免疫调节中起关键作用。NADPH氧化酶的遗传缺陷可导致慢性肉芽肿病(CGD)，其特征是反复发生的细菌和真菌感染以及异常的炎症。在CGD中，由真菌细胞壁引起的超级炎症的关键驱动因素仍未完全
MedSci原创 - NADPH氧化酶，LTB4，真菌细胞壁，中性粒细胞浸润 - 2020-01-19
Clin. Exp. Immunol.：发现新方法导致嗜中性粒细胞产生胞外DNA杀菌网络
TLR4激活的血小板附着到嗜中性粒细胞上从而导致嗜中性粒细胞胞外杀菌网络(neutrophil extracellular traps, NETs)形成，图片来自Nature Medicine, 2007 Apr; 13(4):463-9，在此引用仅作研究之用，版权归Kubes P.所有。 英国伯明翰大学科学家发现一种方法来触发体内被称作嗜中性粒细胞的保护性白细胞产生一种强有力的抗细菌感染DNA
生物谷 - 免疫 - 2012-04-14
Blood：造血细胞移植治疗慢性肉芽肿性疾病：712例病例研究
慢性肉芽肿性疾病（CGD）是一种原发性免疫缺陷病，可导致危及生命的感染和炎症并发症。allo-HCT后，712例CGD患者的预后良好，移植失败率和死亡率均较低；HCT应作为 CGD年轻患者的治疗选择，
MedSci原创 - 异基因造血干细胞移植，慢性肉芽肿性疾病，错配抗原 - 2020-07-14
Blood：NADPH氧化酶通过巨噬细胞调控清除凋亡的中性粒细胞
NADPH氧化酶等位基因的失活突变可引起慢性肉芽肿病（CGD），CGD的特点是对危及生命的微生物感染和炎性疾病的易感性增强，此外，NADPH氧化酶的亚等位基因与自身免疫相关。凋亡细胞（AC）的清除受损被认为是导致慢性炎症和自身免疫性疾病的重要因素，但NADPH氧化酶所驱动的ROS在该过程
MedSci原创 - 巨噬细胞，中性粒细胞，NADPH氧化酶，凋亡 - 2018-04-05
2012 ECCO/ESPGHAN 小儿溃疡性结肠炎管理指南
JPGN 2012;55: 340–361 - 溃疡性结肠炎 - 2012-09-01
以“基因剪刀”CRISPR / Cas9技术为基础，创新基因疗法问世
使用新的细胞模型，遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。慢性肉芽肿病是免疫系统的遗传性疾病。由于基因缺陷，受影响患者的吞噬细胞不能杀死摄入的细菌和真菌，引起危及
Medicalxpress - 基因剪刀 - 2017-03-22
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