GSK反义寡核苷酸疗法乙肝IIa期研究取得积极结果
8月28日，GSK在2020年线上国际肝病年会（Digital ILC 2020）上宣布反义寡核苷酸药物GSK’836 (GSK3228836)在一项针对慢性乙肝患者的IIa期研究取得积极结果
医药魔方 - 乙肝，GSK，功能性治愈 - 2020-09-03
实验性反义寡核苷酸GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验即将开始
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。
MedSci原创 - GTX-102，反义寡核苷酸，Angelman综合征，天使人综合征 - 2020-02-15
NEJM：反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx可降低心血管疾病患者脂蛋白A水平
APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平
MedSci原创 - 脂蛋白a，心血管疾病，AKCEA-APO(a)-LRx - 2020-01-02
NEJM：反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1突变相关肌萎缩性侧索硬化症
对于SOD1突变的肌萎缩性侧索硬化症患者，接受Tofersen治疗可降低脑脊液中SOD1和血浆中神经丝轻链的浓度，但没有改善临床终点
MedSci原创 - ALS，SOD1，tofersen - 2022-10-09
研究性反义寡核苷酸疗法AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症取得阶段进展
Ionis制药公司和Akcea制药公司今日公布了AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的II期研究的阳性结果。
MedSci原创 - 高甘油三酯血症，AKCEA-ANGPTL3-LRx，反义寡核苷酸疗法 - 2020-01-29
Nature Methods：精确检测单细胞中单核苷酸突变
公司是一家最近成立的基因组研究和服务公司，其研究人员3月20日在Nature Methods上发表最新论文，指出该公司的新系统：用于单细胞测序的AccuSomatic Amplification，能精确检测单个体细胞中的单核苷酸变异
生物通 - 单核苷酸变异 - 2017-03-24
Sci Transl Med：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？
肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆（FTD）是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式，它
医药魔方 - 肌萎缩侧索硬化症，痴呆症 - 2020-09-19
Ann Rheum Dis：microRNA-181a-5p反义寡核苷酸可以减轻小关节和膝关节的骨关节炎
这项研究数据首次证明了LNA-miR-181a-5p ASO在FJ和膝关节OA中的软骨保护作用。
MedSci原创 - 骨关节炎，microRNA-181a-5p，反义寡核苷酸 - 2018-10-05
Science“力挺”Nature：新型“魔剪”CRISPR，仅“改写”单个核苷酸！
近日，发表了在Science上的一项研究中，日本神户大学的科学家们开发了一种新型CRISPR系统，可对单个核苷酸进行修改，实现更精准的基因编辑。
头条号（今日头条旗下创作平台） - CRISPR - 2016-08-06
Clin Chem：单核苷酸多态性导致假等位基因
近日，国际杂志 《Clinical Chemistry》上在线发表一项关单核苷酸多态性导致假等位基因扩增片段的研究。
MedSci原创 - 单核苷酸多态性 - 2017-08-31
PNAS：利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
通过提供同源重组的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶，这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。以前的研究
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。
MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17
J Control Release： 在去势难治性前列腺癌中，脂质与寡核苷酸偶联可以提高细胞吞噬和反义-TCTP的效率
最近，研究人员开发了TCTP反义寡核苷酸链（ASOs）来尝试抑制TCTP的表达。然而，这些ASOs的细胞内传递
MedSci原创 - 前列腺癌，脂质，寡核苷酸 - 2017-05-09
Lancet haemat：BP1001，Grb2的反义寡核苷酸，用于难治性/复发性恶性血液病的疗效和安全性评估
研究人员设计了一种可阻滞Grb2表达的反义寡核苷酸，BP1001，来抑制Grb2，并对其进行相关试验，1期试验结果于近期发表在L
MedSci原创 - BP1001，Grb2，反义寡核苷酸，急性髓系白血病 - 2018-03-15
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