肾上腺脑白质营养相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

2023 VWM 联盟和患者倡导者的共识声明：<font color="red">脑</font><font color="red">白质</font><font color="red">营养</font>不良<font color="red">白质</font>消失的 2/3 期临床试验的核心方案开发

2023 VWM 联盟和患者倡导者的共识声明：脑白质营养不良白质消失的 2/3 期临床试验的核心方案开发

脑白质营养不良“白质消失”（VWM）是一种导致神经功能衰退和高死亡率的孤儿疾病。

BMC Neurology - 白质消失 - 2023-08-31

蓝鸟生物针对<font color="red">脑</font>性<font color="red">肾上腺</font>皮质<font color="red">营养</font>不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。

MedSci原创 - 蓝鸟，慢病毒，基因疗法，脑性肾上腺皮质营养不良症，积极数据 - 2019-09-25

Stroke：<font color="red">脑</font><font color="red">白质</font>损伤与遗传无关

Stroke：脑白质损伤与遗传无关

背景和目的： MRI上显示白质损伤（WML）的进展与认知功能下降和卒中相关，但是除了基线WML负担之外，其发生的决定因素尚不清楚。

MedSci原创 - 老龄化，白质损伤，生物因素 - 2015-10-22

Neurology：病例：见于<font color="red">脑</font><font color="red">白质</font><font color="red">营养</font>不良的腭肌阵挛，指向亚历山大病的临床体征

Neurology：病例：见于脑白质营养不良的腭肌阵挛，指向亚历山大病的临床体征

22岁男性，因MRI上可见双侧白质高信号和脑干萎缩（图），且GFAP基因c.236G> A（p.Arg79His）突变诊断为II型亚历山大病，近期出现持续性腭肌阵挛，不伴有耳朵滴答声响。

神经科病例撷英拾粹 - 脑白质，营养不良，亚历山大病 - 2020-02-20

2023 VWM 联盟和患者倡导者的共识声明：脑白质营养不良白质消失的 2/3 期临床试验的核心方案开发

网络 - 2023-09-06

Lancet：HSC-GT治疗异染性<font color="red">脑</font><font color="red">白质</font><font color="red">营养</font>不良的安全性和有效性研究

Lancet：HSC-GT治疗异染性脑白质营养不良的安全性和有效性研究

异染性脑白质营养不良（缺乏芳基硫酸酯酶A [ARSA]）是一种致命的脱髓鞘性溶酶体病，目前没有批准的治疗。研究者进行了一项研究，评估造血干细胞基因治疗(HSC-GT)对早发性异染性脑白质病变患者的长期预后影响。该研究纳入了分子和生化诊断为异染性脑白质营养不良的患者（先兆晚期婴儿或青少年早期疾病或早期症状的青少年早期疾病）。对患者进行HSC-GT。以安全性（毒性、无植入失败或延迟血液重组、安全的慢

MedSci原创 - 异染性脑白质营养不良，HSC-GT，预后 - 2016-06-13

Neurology病例：眼齿指发育不良：成人低髓鞘化<font color="red">脑</font><font color="red">白质</font><font color="red">营养</font>不良的原因之一

Neurology病例：眼齿指发育不良：成人低髓鞘化脑白质营养不良的原因之一

ODDD诊断经常被遗漏，这凸显了临床怀疑、MRI和分子检测在有面部、牙齿和神经系统临床特征的成人患者的重要性。

神经科病例撷英拾粹 - 眼齿指发育不良，低髓鞘化脑白质营养不良 - 2023-06-29

J Neurosci：<font color="red">脑</font><font color="red">白质</font>影响我们做决定

J Neurosci：脑白质影响我们做决定

如果你是一个老年婴儿潮，你或许已经注意到自己在某些方面的困难，比如开车到陌生的地点或在超市挑选新品牌的橄榄油，你可以认为你大脑中的脑白质负主要责任。Journal of Neuroscience杂志上，研究人员发现人在新的环境下做决定的能力，随着年龄的增长而减弱，并其这一减弱与连接大脑皮层中称为内侧前额叶皮质区域与大脑深处其他两块区域的两条特定的白质

生物谷 - 脑白质 - 2012-04-20