RNAi药物lumasiran相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

生菜或为乙肝<font color="red">RNAi</font>疗法和工具带来“绿色革命”

生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”

20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻（Dwarf Rice）的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前，乙型肝炎病毒（HBV）的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织（WHO）的公告，全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明，在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）的表达水平跟肝细胞癌（HCC）的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性，

肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01

CRISPR、<font color="red">RNAi</font>、TALEN一张图教你做出正确选择

CRISPR、RNAi、TALEN一张图教你做出正确选择

十多年来，RNAi一直是这一领域的王者，然而新兴技术的涌现（尤其是CRISPR技术）正在逐渐瓦解RNAi的统治地位。

生物通 - CRISPR，基因编辑，DNA序列 - 2015-05-26

Nat Med：AAV递送<font color="red">RNAi</font>治疗共济失调惊现脑毒性

Nat Med：AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性

遗憾的是，在AAV.miS1递送到小脑深部核团后，研究人员意外地观察到小脑毒性。

MedSci原创 - AAV载体，AAV，脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23

突破性<font color="red">RNAi</font>疗法早期数据显著，即将开展3期临床

突破性RNAi疗法早期数据显著，即将开展3期临床

领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会（International Congress on Porphyrins and Porphyrias， ICPP)上，Alnylam报道了givosiran药物的

药明康德 - RNAi疗法，血紫质病，卟啉症 - 2017-06-28

<font color="red">RNAi</font>疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。

生物谷 - Alnylam新疗法，RNAi疗法 - 2016-10-10

Circulation：<font color="red">RNAi</font>疗法治疗限制性心肌病的临床前景

Circulation：RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景

干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病？研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA（M7.8）。

MedSci原创 - RNAi，限制性心肌病，AAV9-M7.8L - 2019-09-10

NEJM：一个持久的PCSK9干扰<font color="red">RNAi</font>治疗抑制剂-Inclisiran

NEJM：一个持久的PCSK9干扰RNAi治疗抑制剂-Inclisiran

在这项1期试验中，运用Inclisiran没有观察到严重的不良反应。300mg或更大剂量（单次或多次剂量）能显著降低LDL胆固醇和PCSK9水平至少6个月。

MedSci原创 - PCSK9治疗抑制剂 - 2016-11-14

2023 NICE 高度专业化的技术指导：用于治疗原发性高草酸尿症 1 型的 <font color="red">Lumasiran</font>【HST25】

2023 NICE 高度专业化的技术指导：用于治疗原发性高草酸尿症 1 型的 Lumasiran【HST25】

关于 lumasiran (Oxlumo) 对所有年龄段人群原发性 1 型高草酸尿症的循证建议。

NICE官网 - 原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2023-04-27

Diabetes：利用靶向<font color="red">RNAi</font>筛查探寻调控胰腺β细胞GLP-1R的内吞转运因子——治疗T2D的新的<font color="red">药物</font>靶点。

Diabetes：利用靶向RNAi筛查探寻调控胰腺β细胞GLP-1R的内吞转运因子——治疗T2D的新的药物靶点。

GLP-1受体（GLP-1R）是治疗2型糖尿病（T2D）的重要靶点。鉴于激动剂结合受体的内吞转移是调控受体信号的重要途径之一，良好的了解这一过程可能会促进研发新的治疗T2D的方案。研究人员筛选出29种已知的在G蛋白偶联受体转运过程中具有一定的功能的蛋白质——在GLP-1R增强胰腺β细胞分泌胰岛素的过程中或可发挥一定作用。研究人员通过用GLR-1类似物exendin-4处理小鼠胰腺瘤MIN6B1细胞

MedSci原创 - 内吞作用，GLP-1R，胰岛素分泌 - 2018-01-01