基因疗法PR001治疗神经性戈谢病：IND已生效
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺病毒（AAV）的基因疗法，该公司近日宣布，美国FDA已通知Prevail，PR001用于治疗神经性戈谢病（
MedSci原创 - 神经性戈谢病，基因疗法PR001，FDA - 2019-12-27
FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病（nGD）的孤儿药认定
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病开发基于AAV的基因疗法。该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病（nGD）的孤儿药认定。
MedSci原创 - 神经衰弱性戈谢病（nGD），PR001，孤儿药认定 - 2020-02-14
实验性基因疗法PR006
Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司，Prevail今日宣布，美国专利商标局（USPTO）于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利。
MedSci原创 - 基因疗法，额颞痴呆，PR006 - 2020-07-28
FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定
美国食品和药物管理局（FDA）已授予Prevail Therapeutics公司的帕金森病候选药物PR001 快速通道指定，用于GBA1突变的患者，该类患者占帕金森病患者的7％至10％。
MedSci原创 - 帕金森，基因疗法，快速通道指定 - 2019-07-13
戈谢病：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
戈谢病（Gaucher disease，GD） 是较常见的溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病。
MedSci原创 - 戈谢病，罕见病 - 2023-12-23
WCLC2020来袭丨肺癌精准治疗篇，看各热门靶点有何突破
世界肺癌大会(WCLC)是由国际肺癌研究协会(IASLC)组织的世界上最大的致力于肺癌和其他胸部恶性肿瘤的多学科肿瘤学会议，由于疫情原因，2020年WCLC大会较以往有所推迟，将于2021年1月28日
医谷网 - 肺癌，精准医学 - 2021-01-25
ESMO 2016：Niraparib可延长复发性卵巢癌患者的PFS
根据欧洲肿瘤医学学会大会上的3期数据显示，对于铂敏感的复发性卵巢癌女性患者，Niraparib维持治疗与安慰剂相比，可显著延长患者的无进展生存期（PFS）。 研究人员称：无论患者是否存在BRCA突变或同源重组缺陷状态，这种益处都存在。 先前发表的1期和2期临床试验结果表明：口服PARP抑制剂niraparib (Tesaro)，对卵巢癌患者具有临床活性。 来自丹麦哥本哈根大学医院
MedSci原创 - Niraparib，卵巢癌，复发，PFS - 2016-10-09
ASH 2022：分子胶降解剂Mezigdomide对复发难治性多发性骨髓瘤显示出治疗潜力
Mezigdomide（MEZI）是BMS开发的一种新型口服分子胶降解剂。分子胶是一类没有Linker连接的蛋白降解剂，与PROTAC相比，其分子量更小，成药性也更高，在透膜性和生物利用度上更具优势。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，复发/难治性多发性骨髓瘤 - 2022-12-13
Opdivo+Yervoy二线治疗肝细胞癌被FDA批准
3月11日，百时美施贵宝宣布FDA批准Opdivo（1mg/kg）+Yervoy（3mg/kg）用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。
MedSci原创 - FDA，肝细胞癌，二线 - 2020-03-16
CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
PR006获得美国FDA快速通道认证，以减慢GRN突变导致额颞痴呆的疾病进展
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于AAV的基因疗法。
MedSci原创 - 额颞痴呆，PR006 - 2020-03-24
【盘点】近期免疫治疗新进展汇总
【1】Opdivo/Yervoy联合免疫疗法获批成为晚期肾癌的一线治疗药物美国监管机构已批准百事美施贵宝（BMS）的联合免疫治疗药物Opdivo/Yervoy作为晚期肾细胞癌(RCC)患者的一线治疗药物
MedSci原创 - 2018-07-31
中国慢性淋巴细胞白血病／小淋巴细胞淋巴瘤的诊断与治疗指南(2015年版)
慢性淋巴细胞白血病(CLL)的基础研究、新的预后标志、诊断标准及治疗等方面取得了巨大进展。为提高我国血液科医师对CLL诊断、鉴别诊断及规范化治疗水平，中华医学会血液学分会和中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会组织相关专家对2011年版CLL诊断与治疗指南进行了更新修订，制订本版指南
白血病 - 2015-11-18
【盘点】免疫疗法近期最新研究进展汇总
免疫疗法再显神威最新的免疫疗法研究表明最新的免疫疗法联合治疗或可大大延长侵袭性三阴性乳腺癌患者的寿命。这项研究首次将免疫疗法和传统的化学疗法相结合，并首次将三阴性乳腺癌的存活时间延长至十个月之久。来自伦敦玛丽皇后大学和圣巴塞洛缪医院领导的研究表明，通过结合免疫疗法和化学疗法，可诱导患者机体自身的免疫系统攻击三阴性乳腺癌肿瘤细胞，进而大大改善患者的预后情况。这项研究发表于
MedSci原创 - 2018-11-30
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