RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。
网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07
2017 急性肝卟啉症的评估和长期管理建议
急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似,其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性肝卟啉症患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。
Hepatology. 2017 Jun - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08
J INTERN MED:急性肝卟啉症患者发生原发性肝癌的风险
对50岁以上有活动性AIP病史的患者应进行定期原发性肝癌监测。
MedSci原创 - 原发性肝癌,急性肝卟啉症 - 2022-02-09
NEJM:Givosiran治疗急性间歇性卟啉症
Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率
MedSci原创 - givosiran,急性间歇性卟啉症,ALAS1 - 2020-06-11
Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。
MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气
MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23
J Hepatology: 肝细胞β-连环蛋白的丧失可以保护小鼠免于实验性卟啉症相关的肝损伤
卟啉症(Porphyrias)是由血红素生物合成酶的异常引起的,它可导致肝硬化和肝细胞癌。在小鼠中,这种疾病可以通过给予含有3,5-二乙氧基羰基-1,4-二氢可乐定(DDC)的饮食来进行模型制作,该饮食引起卟啉中间体的积累,导致肝胆损伤。
MedSci原创 - heme,biosynthesis,Porphyrin,Ductular,proliferation - 2018-12-17
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型:急性间歇性卟啉症(acute intermittent porphyria, AIP),遗传性卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉症
药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02
J Periodontol:牙龈卟啉单胞菌脂多糖对非酒精性脂肪肝的影响
非酒精性脂肪肝(NASH)是可发展成肝硬化的慢性肝病之一。本研究的目的是研究牙龈卟啉单胞菌脂多糖(LPS)对NASH发病的影响,并确定在牙龈卟啉单胞菌中生物合成的双放射性标记LPS(R-LPS)的生物分布。
MedSci原创 - 牙龈卟啉单胞菌,脂多糖,非酒精性脂肪肝 - 2018-09-25
Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物,获得了CHMP的积极评价
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari(givosiran),获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会(CHMP)的积极意见,用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症
MedSci原创 - Alnylam,RNA干扰药物,Givlaari,欧盟,急性肝卟啉症,CHMP,积极评价 - 2020-02-02
关注罕见病“红细胞生成性原卟啉症及X连锁卟啉症”:已启动MT-7117全球III期临床试验
三菱田边制药株式会社今日宣布,已开始进行MT-7117[一种选择性黑皮质素1受体(MC1R)激动剂]的全球III期临床试验,旨在治疗具有光毒性史的红细胞生成性原卟啉症及X连锁卟啉症患者。
MedSci原创 - 红细胞生成性原卟啉症,MT-7117 - 2020-06-15
Neurology:肝性脊髓病:肝性脑病的一种罕见神经系统并发症
57岁酒精性肝硬化男性,表现为肝性脑病(HE)和HE期间恶化的进行性步态障碍4年(视频)。查体提示下肢痉挛状态和无力。
神经科病例撷英拾粹 - 脊髓病,肝性脑病,下肢痉挛 - 2019-07-31
红细胞生成性原卟啉症患者患骨质疏松的危险因素
背景:红细胞生成性原卟啉症是一种罕见的代谢性疾病,为常染色体显性遗传,过量原卟啉产生光敏性皮肤损害,患者需终身避光。目标:本研究的目的是在红细胞生成性原卟啉症患者中评估骨密度和已知的骨质疏松危险因素。方法:这是一个横断面研究,研究中所有的红细胞生成性原卟啉症患者都是伊拉斯姆斯大学医学部的门诊患者,他们都曾接受骨密度测量。研究人员测量了他们的血浆25羟-维生素D、碱性磷酸酶、甲状旁腺素和原卟啉IX总
MedSci原创 - 2017-08-31
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