基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病，遭遇滑铁卢
近日，生物制药公司Bluebird bio披露，FDA已将其针对镰状细胞疾病（SCD）的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。
MedSci原创 - 急性髓细胞白血病，镰状细胞疾病，LentiGlobin - 2021-02-24
2019 ASH指南：镰状细胞病——心肺和肾脏疾病
2019年12月，美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病（SCD）患者面临的主要调整，SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病患者心肺和肾脏并发症的筛查，诊断以及管理提出10条循证建议。对成人SCD以及静脉血栓栓塞患者的抗凝治疗时间也提出了建议。
网络 - 镰状细胞病，心肺疾病，肾脏疾病 - 2019-12-09
解读镰状细胞贫血！
镰状细胞性贫血，也称为镰状细胞病，是一种遗传疾病，可导致血红蛋白S（HbS或Hgbs）的产生，它是一种异常血红蛋白变异。血红蛋白是红细胞内的含铁蛋白，它从肺部携带氧气输送到全身各处，并且释放到人体的细胞和组织中。
检验医学网 - 镰状细胞贫血，解读，医学知识 - 2018-08-02
2018 BSH指南：应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病
2018年5月，英国血液病学学会(BSH)发布了应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病指南，羟基尿素也称为羟基脲是英国目前唯一准许用于预防镰状细胞疾病复发性疼痛的药物。
Br J Haematol. 2018 - 羟基尿素，羟基脲，镰状细胞疾病 - 2018-05-09
基因疗法首次治愈镰状细胞病
法国科学家 3 月 2 日在《新英格兰医学杂志》上报告他们成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的 15 岁男孩，目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了，且他的体内有足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症，该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275，000 个新生儿患有这种疾病。镰状细胞病会引起极
生物 360 - 基因疗法，镰状细胞病，贫血 - 2017-03-03
NEJM：Voxelotor治疗镰状细胞性贫血
研究发现，voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平，降低溶血标记物
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血，voxelotor，HBS聚合抑制剂 - 2019-08-08
Brit J Heamatol：镰状细胞病患儿急性肾损伤与疾病和医疗资源利用有关
SCD患儿住院期间AKI发作与增加的疾病和医疗资源利用情况有关，使用羟基脲可以降低这种并发症的可能性。
MedSci原创 - 疾病，急性肾损伤，镰状细胞病，医疗资源利用 - 2020-05-02
voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据
Global Blood Therapeutics近日公布了III期HOPE试验的更新结果，结果表明，与安慰剂相比，voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。该结果将在欧洲血液学协会（EHA）会议上公布。
MedSci原创 - 镰状细胞病，voxelotor，HOPE试验 - 2019-06-16
Aruvant的镰状细胞病基因疗法ARU-1801获得FDA授予的罕见儿科疾病资格称号
生物制药公司Aruvant今天宣布，美国食品药品管理局授予授予其ARU-1801治疗镰状细胞病的罕见儿科疾病资格称号（RPD）。
MedSci原创 - Aruvant，镰状细胞病，基因疗法，ARU-1801，罕见儿科疾病资格称号 - 2020-01-09
NEJM：LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病
使用LentiGlobin一次性治疗可使镰状细胞病患者的大多数红细胞持续产生HbAT87Q，从而减少溶血，并完全解决严重的血管阻塞事件
MedSci原创 - 镰状细胞病，LentiGlobin，HbAT87Q - 2022-02-18
CRISPR / Cas9疗法OTQ923治疗镰状细胞疾病：FDA已批准进行临床试验
Intellia Therapeutics本周二（2020年3月31日）宣布，FDA已批准，允许启动基于CRISPR / Cas9的细胞疗法OTQ923的I/II期临床研究。
MedSci原创 - 镰状细胞疾病，CRISPR / Cas9 - 2020-04-01
JAMA Network Open：大麻能够减轻镰状细胞病疼痛
加州大学欧文分校研究员Kalpna Gupta和加州大学旧金山分校的Donald Abrams博士共同领导的一项临床试验表明，大麻似乎是治疗镰状细胞疾病慢性疼痛的一种有效疗法。
MedSci原创 - 疼痛，大麻，镰状细胞病 - 2020-07-20
NEJM：Crizanlizumab用于预防镰状细胞病的疼痛危象
对于镰状细胞病患者，相比于安慰机组，crizanlizumab治疗可显著降低镰状细胞-相关疼痛危象的发生率，并且不良事件的发生率较低。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2016-12-04
Am J Hematol：镰状细胞疾病患者心肌铁超负荷
长期输血的镰状细胞疾病(SCD)患者，比同等输血的重型地中海贫血(TM)患者心肌铁超负荷(MIO)的风险低。然而，心肌保护并不完全。2002-2011年，心肌、肝脏和胰腺中铁超负荷均由R2来评估，且将R2*磁共振成像技术作为201位长期输血的镰状细胞疾病患者临床治疗的一部分。那个时候，他们已经出现心肌铁超负荷的
睿医资讯 - 镰状细胞，肌铁超负荷，地中海贫血 - 2014-07-09
药物治疗对于镰状细胞病患儿而言物美价廉
众所周知，羟基脲对于镰状细胞病患者治疗有益，可减少患者疼痛病程、减少血液输注治疗次数、并减少患者住院治疗的需求。
睿医资讯 - 药物治疗，镰状细胞 - 2013-09-16
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