AAV2相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

PNAS：<font color="red">AAV2</font> / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作

PNAS：AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作

超氧化物歧化酶（SOD1）的突变引起肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。

MedSci原创 - AAV，ALS - 2019-07-06

Lancet：<font color="red">AAV2</font>基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久

Lancet：AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久

在一项剂量递增的阶段1的研究中，对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重组腺相关病毒（AAV）载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现，并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途，促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处：Jean Bennett,Jennife

MedSci原创 - AAV2，RPE65突变 - 2016-07-01

Lancet：<font color="red">AAV2</font>载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究

Lancet：AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究

AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性，其疗效需进一步验证

MedSci原创 - 黄斑变性，VEGF，AAV2载体基因组 - 2017-05-17

Mol Ther：重组腺相关病毒<font color="red">AAV2</font>(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，

MedSci原创 - 基因疗法，听力，磁传递 - 2021-08-12

ESC 2015：<font color="red">AAV</font>1/SERCA<font color="red">2</font>a治疗不能改善患者预后（CUPID<font color="red">2</font>研究）

ESC 2015：AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后（CUPID2研究）

CUPID 2研究结果公布。该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。研究纳入

中国医学论坛报 - ESC2015，CUPID2研究，基因治疗 - 2015-09-08

Science Translational Medicine：<font color="red">AAV</font>-<font color="red">2</font>免疫特征在病因不明的儿童严重急性肝炎中显著

Science Translational Medicine：AAV-2免疫特征在病因不明的儿童严重急性肝炎中显著

本文研究发现AAV-2可能是病因不明的严重急性肝炎的病原。

MedSci原创 - 儿童严重急性肝炎，AAV-2 - 2023-08-01

<font color="red">AAV</font>基因治疗Krabbe病，100%有效

AAV基因治疗Krabbe病，100%有效

近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法

MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17

Nat Commun：利用<font color="red">AAV</font>测更精确靶向肿瘤

Nat Commun：利用AAV测更精确靶向肿瘤

近日，来自著名国际期刊nature communication在线发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导，无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。研究人员发现靶向受体的腺相关病毒载体能够在体外和体内对罕见细胞类型进行基因修饰，实现精

生物谷 - AAV，分子，机制 - 2015-02-13