Blood：AG-348可以增强丙酮酸激酶缺陷患者红细胞的丙酮酸激酶活性。
丙酮酸（PK）缺陷是一种罕见的基因疾病，引发慢性溶血性贫血。目前还没有PK缺陷的靶向治疗方法。AG-348是一种小分子变构激活剂，可以激活野生红细胞丙酮酸激酶和与溶血性贫血相关的突变酶。AG-348可以提高野生型和PK突变酶以及体外培养的患者红细胞的PK激酶活性。研究结果表明AG-348可能具有恢复PK缺陷
MedSci原创 - 丙酮酸激酶，AG-348，溶血性贫血，PK缺陷，红细胞 - 2017-08-01
Nat Med：丙酮酸激酶M2激活可减缓糖尿病肾小球病变和线粒体功能障碍的进展！
因此，PKM2激活可能防止DN，通过增强葡萄糖代谢通路，抑制毒性葡萄糖代谢产物，并且诱导线粒体生物合成以恢复线粒体功能。
MedSci原创 - PKM2，DN，线粒体 - 2017-04-26
DDS： 丙酮酸激酶同工酶M2在胰腺星状细胞和癌细胞之间的相互作用中发挥关键作用
胰腺癌细胞和胰腺星状细胞之间的相互作用在胰腺癌的进展中起关键作用，丙酮酸激酶同工酶M2是糖酵解中的关键酶。以前的研究表明，丙酮酸激酶同工酶M2在胰腺癌中过表达，并且它调节着胰腺癌细胞的侵袭行为。
MedSci原创 - M2，Pancreatic，Stellate，cells，Cancer - 2018-07-22
Sci Rep：丙酮酸激酶M2的抑制明显的减弱了晚期膀胱癌对铂化合物的化学抵抗性
最近的研究数据表明丙酮酸激酶M2（PKM2），一个瓦博格效应糖解酶，在BC中的表达水平强烈地提高了。最近，有研究人员就PKM2在化学抵抗性中的角色和是否抑制PKM2就可以增加对铂化合物的抵抗性和减少BC生长和发展进行了研究。研究发现，紫草素结合PKM2并能抑制BC细胞存活，且
MedSci原创 - 前列腺癌，化学抵抗性，丙酮酸激酶 - 2017-04-30
NEJM：Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的疗效（ACTIVATE试验）
在丙酮酸激酶缺乏症患者中，Mitapivat显著增提高了其血红蛋白水平，减少了溶血，并改善了患者报告的结局。在接受Mitapivat治疗的患者中没有观察到新的安全性信号。
MedSci原创 - 疗效，Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏症 - 2022-04-15
Blood：丙酮酸激酶缺陷病的国际性临床资料统计
丙酮酸激酶（PK）缺陷，是一种最常见的可导致遗传性非球形细胞性溶血性贫血的糖酵解缺陷，为收集该缺陷患者的回顾性和前瞻性临床资料，国际上建立一多中心的国际性注册记录。
MedSci原创 - 丙酮酸激酶缺陷，PK，脾切除术 - 2018-03-17
INT J LAB HEMATOL：突尼斯人丙酮酸激酶缺乏的分子基础
丙酮酸激酶（PK）缺乏症是世界上最常见的遗传性非皮质红细胞溶血性贫血之一，临床表现为从轻度到重度溶血。然而，调查表明突尼斯人缺乏这种酶病症。
MedSci原创 - 丙酮酸激酶，分子基础 - 2017-04-23
2024 国际专家指南：丙酮酸激酶缺乏症的诊断和管理
丙酮酸激酶（PK）缺乏是世界范围内慢性先天性非球形红细胞溶血性贫血的最常见原因，PK缺乏导致的慢性溶血性贫血具有广泛和严重的后果，本文主要为PK缺乏症患者的临床护理制定循证指南。
Lancet Haematol - 丙酮酸激酶缺乏症 - 2024-03-05
【Lancet Haematol】丙酮酸激酶缺乏症的诊断和治疗：国际专家指南
近日发表了丙酮酸激酶缺乏症的国际诊断和管理指南，针对五个关键主题领域并就相关建议达成一致：诊断和遗传学、慢性并发症的监测和管理、贫血的标准管理、靶向和晚期治疗以及特殊人群。现整理相关建议供参考。
聊聊血液 - 丙酮酸激酶缺乏症，PKD - 2024-03-06
J Transl Med：M 型丙酮酸激酶 2 (PKM2) 四聚化通过调节氧化应激和线粒体动力学减轻右心室衰竭的进展
尽管M型丙酮酸激酶2（PKM2）四聚体化升高能缓解心力衰竭，但详细的分子机制仍不为人了解。
MedSci原创 - 线粒体，右心室衰竭，M 型丙酮酸激酶 2 - 2023-12-09
NEJM：Mitapivat在丙酮酸激酶缺乏症中的安全性和疗效分析
由此可见，Mitapivat的使用与50％的丙酮酸激酶缺乏的成人血红蛋白水平的快速增加相关，并且在延长期的29个月的中位随访期间持续有反应。不良反应较轻微且短暂。
MedSci原创 - Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏症，安全性，疗效 - 2019-09-05
Cell：启动癌细胞对糖嗜好的丙酮酸脱氢酶激酶或为抗癌靶标
他们的发现提示着促进几种类型癌症生长的酪氨酸激酶在线粒体中发挥的作用要比人们以前所认识的大得多。 这些结果也突出地显示丙酮
MedSci原创 - 肿瘤，丙酮酸脱氢酶激酶 - 2012-01-06
LABORATORY INVESTIGATION：泛素特异性蛋白酶3通过去泛素化丙酮酸激酶L/R促进胆囊癌的细胞增殖
这些发现表明，USP3是GBC进展的重要积极调节剂，USP3-PKLR在GBC的进展和代谢中起着至关重要的作用。
MedSci原创 - 胆囊癌，泛素特异性蛋白酶3 - 2024-02-17
LCZ696（沙库巴曲/缬沙坦）通过靶向丙酮酸脱氢酶激酶 4 抑制肺动脉高压引起的右心室重塑
Pdk4 是压力超负荷诱导的左心室和 RV 重构的常见治疗靶点，LCZ696 通过下调 Pdk4 和抑制 PDK4/p-GSK3β 信号来减弱 RV 重构。
MedSci原创 - 肺动脉高压，沙库巴曲/缬沙坦，右心室重塑 - 2023-04-04
INT J LAB HEMATOL：利用红细胞和网状细胞参数通过自动血细胞计数筛查遗传性球形红细胞增多症和丙酮酸激酶缺乏症
本研究了Sysmex独特参数MicroR和HypoHe，以及网状细胞（IRF）的未成熟部分与全血和网织红细胞计数的结合，用于筛选遗传性球形细胞增多症（HS）和丙酮酸激酶缺乏症。
MedSci原创 - 红细胞，增多 - 2019-02-01
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