罕见病

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AJRCCM:基质金属蛋白酶-8与肺动脉高压,下一个国自然基金?

AJRCCM:基质金属蛋白酶-8与肺动脉高压,下一个国自然基金?

昨天 MedSci原创

肺动脉高压 (PH) 是一种极其严重的心肺系统的疾病,其预后差,尽管经过目前靶向药物治疗,患者五年的生存率在50%左右。肺动脉高压领域急需新的药物靶点,开启治疗的新时代。

AJRCCM:晚期肺动脉高压阻塞性肺功能的演变

AJRCCM:晚期肺动脉高压阻塞性肺功能的演变

昨天 MedSci原创

肺动脉高压 (PAH) 的特征是肺动脉阻抗增加,导致运动不耐受和右心衰竭。 随着针对右心衰竭的治疗方法的改进,人们对 PAH 降低运动能力的新途径越来越感兴趣,这是一个关键的治疗目标。

罕见病临床试验挑战与研究设计方法(梅斯医学)

罕见病临床试验挑战与研究设计方法(梅斯医学)

2021-09-12 MedSci原创

目前有7000-8000种已知的罕见疾病,尽管在过去20年中与罕见病相关的研究已经有了很大的进展,但绝大多数罕见病还未获得批准治疗方法。研究人员研发罕见病治疗药物面临包括临床试验设计和临床试验有效开展

安斯泰来在美建1亿美元工厂,投资基因疗法

安斯泰来在美建1亿美元工厂,投资基因疗法

2021-08-03 MedSci原创

安斯泰来公司在其管道中拥有治疗先天性肌病的候选基因疗法,这是一种在婴儿期表现出来的肌肉疾病。

Nat Commun:全世界只发现了135名患者的罕见遗传病,被AAV基因治疗攻克了

Nat Commun:全世界只发现了135名患者的罕见遗传病,被AAV基因治疗攻克了

2021-07-22 “生物世界”公众号

2021年7月12日,美国加州大学旧金山分校、俄亥俄州立大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 期刊发表了题为:Gene therapy for aromat

Cell:「小身体,大智慧」Cell 重磅揭示大肠杆菌染色体折叠模式及影响因素

Cell:「小身体,大智慧」Cell 重磅揭示大肠杆菌染色体折叠模式及影响因素

2021-07-22 生物探索

美国耶鲁大学 Christine Jacobs-Wagner 研究小组在 Cell 杂志上发表了最新研究,揭示了大肠杆菌中的染色体折叠规律。

女室友半夜读鬼故事一点都不怕?她可能真的和我们不一样!

女室友半夜读鬼故事一点都不怕?她可能真的和我们不一样!

2021-06-16 MedSci原创

女室友今年22岁,很喜欢听鬼故事,还喜欢看恐怖电影,她经常让我讲鬼故事,一般的吓人故事根本满足不了她,她喜欢听情节恐怖,我为此不得不上网找,经常读故事的时候,让我坐得离她不要太近,她说这样才刺激。

渤健赢了阿尔兹海默症,输了视网膜基因疗法

渤健赢了阿尔兹海默症,输了视网膜基因疗法

2021-06-16 MedSci原创

渤健(Biogen)公司昨宣布,其基因治疗药物timrepigene emparvovec在一项III期试验中未能对一种罕见的遗传性眼病--无脉络膜症显示出有临床意义。

618狂欢季,科研也疯狂

618狂欢季,科研也疯狂

2021-06-15 MedSci原创

📣 百倍定金膨胀,1元当200花~

22年前他因基因治疗而死,整个行业因此停滞,如今,AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病

22年前他因基因治疗而死,整个行业因此停滞,如今,AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病

2021-05-21 “E药世界”公众号

22年前的1999年,刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格(Jesse Gelsinger),为了摆脱

罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症,助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生

罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症,助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生

2021-05-07 MedSci

舒友立乐®(英文商品名:HEMLIBRA®,化学通用名:艾美赛珠单抗)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准。

个人每年辐射剂量计算器,看看自己是否还安全

个人每年辐射剂量计算器,看看自己是否还安全

2021-04-15 网络

核废水事件对我们的影响

梅斯社群福利大派送,中奖率100%

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2021-04-14 MedSci原创

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