FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤罕见儿科疾病（RPD）称号
IVT-8086是一种人源化单克隆抗体（mAb），对新型抗癌靶标（SFRP2，分泌型卷曲相关蛋白2）具有高度亲和力。
Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物（PRIME）称号。
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FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AT-007“孤儿药称号”，用于治疗PMM2-CDG。
FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”，用于治疗囊性纤维化
囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变：FDA已授予孤儿药称号（ODD）
制药公司Neurophth今天宣布，其基因疗法NR082（rAAV2-ND4）已获得美国FDA的孤儿药称号（ODD）。
日本厚生劳动省批准ravulizumab治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）
日本厚生劳动省（MHLW）批准了ULTOMIRIS®（ravulizumab）用于患有非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人和儿童患者。
FDA批准Nucala在美国治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
FDA已批准Nucala（mepolizumab）治疗12岁及以上患有高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的成年和儿科患者的申请。
诺贝尔奖花落谁家？先看看这个预测
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Pembrolizumab在罕见组织肉瘤中提供临床益处！
II期AcSéPembrolizumab临床试验评估了Pembrolizumab单一疗法治疗罕见肉瘤的有效性和安全性。
JR-141治疗亨特综合征：已获日本MHLW孤儿药称号
JCR Pharmaceuticals近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予JR-141（Pabinafusp Alfa）治疗粘多糖贮积症II型（亨特综合症）孤儿药称号。
病例：“石榴”顶破胃！无人敢做的手术浙一专家巧手摘除，这“石榴”竟然是……
从今年3月起，富阳林大伯就得了“怪病”，头晕、乏力、脸色苍白，甚至吐血、便血，辗转多家医院。林大伯患上的是一种极其罕见的血液病——castleman病，这个石榴大小的肿块是多枚成团的淋巴结。
FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请（NDA）
抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）是一类以小血管坏死性炎症和ANCA存在为特征的自身免疫性疾病，可以累及全身多系统，严重时可威胁生命，治疗后容易复发。
大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症：已获FDA孤儿药称号
制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药称号。
EPX-100治疗Dravet综合征：II期研究已经启动
Dravet综合征是一种罕见的儿童遗传性癫痫综合征，其特征是从婴儿期开始出现的难治性癫痫以及神经发育问题。70%-80%的DS患者检测出电压门控钠离子通道α-1亚基基因(SCN1A)突变。
武田中国首届罕见病患者交流峰会成功召开 赋能患者组织成长
近日，由武田中国主办的“罕卫生命见证武心”首届罕见病患者交流峰会（以下简称“峰会”）在成都召开，中国罕见病患者组织赋能项目正式启动。
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