罕见病

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FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤罕见儿科疾病(RPD)称号

FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤罕见儿科疾病(RPD)称号

昨天 MedSci原创

IVT-8086是一种人源化单克隆抗体(mAb),对新型抗癌靶标(SFRP2,分泌型卷曲相关蛋白2)具有高度亲和力。

Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号

Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号

2020-09-28 MedSci原创

Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物(PRIME)称号。

资源!1000份最新临床医学指南,免费下载

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FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”

FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”

2020-09-28 MedSci原创

Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AT-007“孤儿药称号”,用于治疗PMM2-CDG。

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

2020-09-26 MedSci原创

囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。

基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变:FDA已授予孤儿药称号(ODD)

基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变:FDA已授予孤儿药称号(ODD)

2020-09-26 MedSci原创

制药公司Neurophth今天宣布,其基因疗法NR082(rAAV2-ND4)已获得美国FDA的孤儿药称号(ODD)。

日本厚生劳动省批准ravulizumab治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

日本厚生劳动省批准ravulizumab治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

2020-09-26 MedSci原创

日本厚生劳动省(MHLW)批准了ULTOMIRIS®(ravulizumab)用于患有非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人和儿童患者。

FDA批准Nucala在美国治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

FDA批准Nucala在美国治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

2020-09-26 MedSci原创

FDA已批准Nucala(mepolizumab)治疗12岁及以上患有高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的成年和儿科患者的申请。

诺贝尔奖花落谁家?先看看这个预测

诺贝尔奖花落谁家?先看看这个预测

2020-09-25 MedSci原创

诺贝尔奖花落谁家?先看看这个预测

Pembrolizumab在罕见组织肉瘤中提供临床益处!

Pembrolizumab在罕见组织肉瘤中提供临床益处!

2020-09-21 MedSci原创

II期AcSéPembrolizumab临床试验评估了Pembrolizumab单一疗法治疗罕见肉瘤的有效性和安全性。

JR-141治疗亨特综合征:已获日本MHLW孤儿药称号

JR-141治疗亨特综合征:已获日本MHLW孤儿药称号

2020-09-19 MedSci原创

JCR Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予JR-141(Pabinafusp Alfa)治疗粘多糖贮积症II型(亨特综合症)孤儿药称号。

病例:“石榴”顶破胃!无人敢做的手术浙一专家巧手摘除,这“石榴”竟然是……

病例:“石榴”顶破胃!无人敢做的手术浙一专家巧手摘除,这“石榴”竟然是……

2020-09-18 浙大一院

从今年3月起,富阳林大伯就得了“怪病”,头晕、乏力、脸色苍白,甚至吐血、便血,辗转多家医院。林大伯患上的是一种极其罕见的血液病——castleman病,这个石榴大小的肿块是多枚成团的淋巴结。

FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请(NDA)

FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请(NDA)

2020-09-18 MedSci原创

抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)是一类以小血管坏死性炎症和ANCA存在为特征的自身免疫性疾病,可以累及全身多系统,严重时可威胁生命,治疗后容易复发。

大麻二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药称号

大麻二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药称号

2020-09-18 MedSci原创

制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予大麻二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药称号。

EPX-100治疗Dravet综合征:II期研究已经启动

EPX-100治疗Dravet综合征:II期研究已经启动

2020-09-18 MedSci原创

Dravet综合征是一种罕见的儿童遗传性癫痫综合征,其特征是从婴儿期开始出现的难治性癫痫以及神经发育问题。70%-80%的DS患者检测出电压门控钠离子通道α-1亚基基因(SCN1A)突变。

武田中国首届罕见病患者交流峰会成功召开 赋能患者组织成长

武田中国首届罕见病患者交流峰会成功召开 赋能患者组织成长

2020-09-17 39健康网

近日,由武田中国主办的“罕卫生命见证武心”首届罕见病患者交流峰会(以下简称“峰会”)在成都召开,中国罕见病患者组织赋能项目正式启动。

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