美国批准庞贝病药物Nexviazyme

2021-08-09 Allan MedSci原创

赛诺菲近日宣布,其酶替代疗法 (ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) 已获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 的批准,用于治疗迟发性庞贝病 (LOPD)。

赛诺菲近日宣布,其酶替代疗法 (ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) 已获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 的批准,用于治疗迟发性庞贝病 (LOPD)。庞贝病是一种由于缺乏酸性α-葡糖苷酶(GAA)引起糖原在溶酶体内贮积的罕见常染色体隐性遗传疾病,尤以骨骼肌、心肌和平滑肌受累最为严重(图1)。然而,患者可能需要7到9年的时间才能得到准确的LOPD诊断,因为这种疾病具有广泛的临床表现,并且具有渐进性。

Nexviazyme旨在靶向 6-磷酸甘露糖 (M6P) 受体,而M6P正是庞贝病中ERT的关键途径。

图1.庞贝病的发病机制

在III期COMET试验中,将Nexviazyme与LOPD中的传统ERT药物Myozyme(阿尔法糖苷酶)进行了比较,接受Nexviazyme治疗的患者的用力肺活量(FVC)提高了2.9分,这是该研究的主要终点。

此外,与基线相比,接受Nexviazyme治疗的患者能够多走32.2米,而接受Myozyme治疗的患者多走30米。

在49周的研究期间,在3名接受Myozyme治疗的患者中报告了严重不良反应,在2名接受Nexviazyme nad治疗的患者中报告了严重不良反应。

赛诺菲执行副总裁Bill Sibold表示:“庞贝病是一种使人衰弱和进行性发展的疾病,会显著抑制活动能力和呼吸。几十年来,我们一直致力于研究如何靶向M6P受体,这是酶替代疗法细胞摄取的关键途径。Nexviazyme是迟发性庞贝病患者的潜在新护理标准”。

 

原始出处:

http://www.pharmatimes.com/news/us_approval_for_sanofis_late-onset_pompe_disease_med_nexviazyme_1374403

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