EBMT 2020：LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）取得积极结果
2020-08-31 Allan MedSci原创
LNP023是一种针对PNH的口服型研究性药物。
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、复杂且为后天造成的致命性血液疾病。患者身上部分造血骨髓的干细胞带有X染色体上PIG-A基因的突变，并且发生突变细胞的异常增生，导致该基因所转译的糖基脂酰肌醇锚定蛋白（GPI-anchored protein）有所缺损，而使红血球缺乏PIG-A酵素，致使CD55和CD59两种表面蛋白质缺失。
LNP023是一种针对PNH的口服型研究性药物。诺华公司今日公布了一项有关LNP023 II期临床试验（NCT03439839）的数据，结果表明，LNP023组患者发生积极溶血的几率降低，乳酸脱氢酶水平也显著降低，血管内溶血的生物标志物和血红蛋白（Hb）水平明显改善。与单独使用eculizumab相比，LNP023使Hb增加了2.87 g / dL（p <0.001）。
巴黎大学Peffault de Latour教授说：“这些新数据清楚地表明，LNP023可以控制这种疾病的溶血机制，并可能改变PNH的治疗方式”。
原始出处：
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#BMT#
28
#阵发性夜间血红蛋白尿#
32
#PNH#
38
学习
75
学习了，涨知识了！
0