欧洲潜在的治疗软骨发育不全的药物vosoritide:正式提交营销申请
2020-07-24 MedSci原创 MedSci原创
vosoritide是一种每日一次的C型利尿钠肽(CNP)注射剂,用于治疗软骨发育不良的儿童。
BioMarin已向欧洲药品管理局(EMA)提交了vosoritide的市场营销申请,vosoritide是一种每日一次的C型利尿钠肽(CNP)注射剂,用于治疗软骨发育不良的儿童。
此次申请基于该药物功效和安全性的III期研究结果,并得到正在进行的II期和III扩展研究的长期安全性和有效性数据的进一步支持。
如果获得批准,vosoritide将成为欧洲首个治疗软骨发育不全的药物。
BioMarin全球研究与开发总裁Hank Fuchs表示:“我们的目标是提供一种治疗方法,以解决该病的根本问题,并随着时间的推移减少软骨发育不良所引起的并发症。”
关于软骨发育不良
软骨发育不良是不成比例矮小身材的最常见形式。软骨病的特征是软骨内骨化减慢,引起长骨骼、脊柱、面部和颅骨的骨骼矮小,结构紊乱。除了身材短小以外,软骨发育不全的人还会遭遇严重的健康并发症,包括睡眠呼吸暂停、双腿弯曲、面部中部发育不全、下背部永久性摇摆、椎管狭窄和复发性耳部感染。
软骨炎是由成骨细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起,FGFR3是骨骼生长的负调节剂。
图片来源:https://checkrare.com/first-participant-dosed-in-phase-2-study-of-vosoritide-for-children-with-achondroplasia/
关于Vosoritide
Vosoritide源自天然的人源肽,是骨骼生长的正向调节剂,通过与特定的受体结合,激活抑制FGFR3的细胞内信号。
原始出处:
http://www.pharmatimes.com/news/biomarin_submits_eu_marketing_application_for_vosoritide_1345428
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