大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症：已获FDA孤儿药称号
2020-09-18 Allan MedSci原创
制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药称号。
DiGeorge综合征是一组与咽囊系统发育缺陷有关的体征和症状。DGS的典型三联征表现为心脏圆锥动脉干畸形、胸腺发育不全和低钙血症（由甲状旁腺发育不全造成）。大多数DGS患者以及诸如腭心面综合征（也称为Shprintzen综合征）的其他类似综合征患者都存在染色体22q11.2的缺失。这些疾病都属于染色体22q11.2缺失综合征的范畴。
制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药称号。
大麻二酚（Cannabidiol）是大麻的主要非精神科成分，具有多种药理作用，包括抗焦虑、抗精神病、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非转化细胞中无毒性，不会诱发食物摄入变化，不会诱发全身僵硬症，不会影响生理参数（心率、血压和体温），不会影响胃肠道的转运和不会改变精神运动或心理功能。
Zynerba董事长兼首席执行官Armando Anido说：“我们很高兴FDA在这一重要患者群体中开发有效疗法的紧迫感。获得这一称号对我们而言是一个重要里程碑”。
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