欧洲药品管理局（EMA）开始审查GBT的镰状细胞疗法Oxbryta
2021-01-30 Allan MedSci原创
Oxbryta（voxelotor）旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。
镰状血红蛋白的产生是由β珠蛋白基因的镰状点突变所致，这种血红蛋白的溶解性较正常的胎儿或成人血红蛋白差。镰状细胞病（SCD）包括镰状细胞贫血、镰状β地中海贫血、血红蛋白SC（HbSC）病等。
欧洲药品管理局（EMA）已接受了制药公司GBT关于Oxbryta（voxelotor）的销售授权申请。Oxbryta（voxelotor）旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。
Oxbryta是一流的口服疗法，旨在抑制血红蛋白聚合，血红蛋白聚合会导致SCD中红细胞的镰状化和破坏，进而会影响到整个身体的血液和氧气流量，同时减少输送到组织和器官的氧气，这会导致危及生命的并发症。
III期HOPE研究以及II期HOPE-KIDS 1研究的数据均得到了积极结果。在HOPE研究中，Oxbryta（voxelotor）组患者在24周时血红蛋白（Hb）水平显著改善。
EMA已经授予Oxbryta优先药品称号（PRIME）。GBT总裁兼首席执行官Ted Love表示：“镰状细胞病对患者及其家人的生活造成了毁灭性影响，包括严重且威胁生命的并发症，可能导致器官损伤和早逝。尽管有如此巨大的需求，但目前欧洲尚无可以改变疾病进程的疗法”。
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/ema_begins_review_of_gbts_sickle_cell_treatment_oxbryta_1362312
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