Leukemia：口服沙利度胺-环磷酰胺-地塞米松治疗复发/难治性成人朗格汉斯细胞组织细胞增多症是有效且安全的方案

朗格汉斯细胞组织细胞增生症 (LCH) 是一种克隆性组织细胞肿瘤，是一种罕见的，异质性的组织细胞疾病，发生在所有年龄的患者，具有多种临床表现和异质预后。复发/难治性 LCH 患者没有可用的标准疗法。一研究团队设计了本前瞻性研究，探讨口服沙利度胺联合环磷酰胺和地塞米松(TCD)方案治疗成人患者复发/难治性LCH的有效性和安全性。

这项单中心、单臂、2 期研究招募了 32 名被诊断为复发/难治性 LCH 的患者。TCD 方案（沙利度胺 100 mg 每天，环磷酰胺 300 mg/m²第 1 天、第 8 天、第 15 天和地塞米松 40 mg 第 1、8、15、22 天（每 4 周）给药 12 个周期，单独沙利度胺维持 12 个月。

图1：32例复发/难治性LCH患者接受TCD方案治疗的反应

主要终点是无事件生存期（EFS）。事件定义为 TCD 治疗期间或之后的进展或任何原因导致的死亡。中位随访 22 个月（范围 5-24 个月）后，没有患者因各种原因死亡。

图2：R/R朗格汉斯细胞组织细胞增多症的存活率。一个对整个队列都有效的无事件生存率。B有危险器官的LCH患者（=14）和无危险器官的LCH患者(n=18)的无事件生存期。

总体缓解率为87.5%，其中完全缓解18例（56.3%），部分缓解10例（31.3%）。估计的 24 个月 EFS 为 64.0%。与无风险器官受累患者相比，有风险器官受累患者的 EFS 相似（P = 0.38）。

TCD 方案的常见毒性包括 1-2 级中性粒细胞减少 (18.8%)、1-2 级便秘 (12.5%)、1-2 级疲劳 (9.4%) 和 2 级周围神经病变 (12.5%)。

这项研究有几个局限性。首先，这是一项单一机构的前瞻性研究，而纳入研究的受试者数量相对较少，第二，队列的随访时间相对较短。总的来说，研究团队认为，口服沙利度胺、环磷酰胺和地塞米松对复发/难治性 LCH 患者，特别是对有风险器官受累的患者是有效且安全的方案。

原始出处：

Wang, Jn., Liu, T., Zhao, Al. et al. Phase 2 study of oral thalidomide-cyclophosphamide-dexamethasone for recurrent/refractory adult Langerhans cell histiocytosis. Leukemia (2022). https://doi.org/10.1038/s41375-022-01555-8.