欧洲药品管理局(EMA)授予ARU-1801治疗镰状细胞病的优先药品资格(PRIME)

2021-02-04 Allan MedSci原创

ARU-1801是一种针对镰状细胞疾病的研究性基因疗法。

镰状血红蛋白的产生是由β珠蛋白基因的镰状点突变所致,这种血红蛋白的溶解性较正常的胎儿或成人血红蛋白差。镰状细胞病(SCD)几乎仅见于黑人。大约 10% 的美国黑人有一个镰状细胞病基因(也就是说他们有镰状细胞性状)。有镰状细胞性状者并不一定会发生镰状细胞病,但他们出现尿血等某些并发症的风险的确会增大。约 0.3% 的黑人携带两个基因。

生物制药公司Aruvant Sciences今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)向ARU-1801授予治疗镰状细胞病的优先药品资格(PRIME)。ARU-1801是一种针对镰状细胞疾病的研究性基因疗法。

Aruvant首席执行官Will Chou博士表示:“PRIME凸显了镰状细胞疾病的医疗需求。有了PRIME,我们能够与EMA紧密合作以开发ARU-1801,我们的目的是将这种潜在的治疗方法迅速地带给欧洲SCD患者”。

根据I/II期临床试验(MOMENTUM研究)的临床数据,ARU-1801治疗严重镰状细胞疾病,能够持久地减轻疾病负担。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1797552?tsid=4

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  1. 2021-02-05 carrotlyl

    涨知识

    0

  2. 2021-02-05 1478bfb4m38(暂无昵称)

    嘻嘻,学习了

    0

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