欧洲药品管理局（EMA）授予ARU-1801治疗镰状细胞病的优先药品资格（PRIME）
2021-02-04 Allan MedSci原创
ARU-1801是一种针对镰状细胞疾病的研究性基因疗法。
镰状血红蛋白的产生是由β珠蛋白基因的镰状点突变所致，这种血红蛋白的溶解性较正常的胎儿或成人血红蛋白差。镰状细胞病（SCD）几乎仅见于黑人。大约 10% 的美国黑人有一个镰状细胞病基因（也就是说他们有镰状细胞性状）。有镰状细胞性状者并不一定会发生镰状细胞病，但他们出现尿血等某些并发症的风险的确会增大。约 0.3% 的黑人携带两个基因。
生物制药公司Aruvant Sciences今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）向ARU-1801授予治疗镰状细胞病的优先药品资格（PRIME）。ARU-1801是一种针对镰状细胞疾病的研究性基因疗法。
Aruvant首席执行官Will Chou博士表示：“PRIME凸显了镰状细胞疾病的医疗需求。有了PRIME，我们能够与EMA紧密合作以开发ARU-1801，我们的目的是将这种潜在的治疗方法迅速地带给欧洲SCD患者”。
根据I/II期临床试验（MOMENTUM研究）的临床数据，ARU-1801治疗严重镰状细胞疾病，能够持久地减轻疾病负担。
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