Hematology：荷兰患者对血小板生成素受体激动剂治疗免疫性血小板减少症的偏好和经验(TRAPeze Netherlands研究)

免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，欧洲的TRAPeze调查是目前唯一一项将ITP患者经历和TPO-RA特征对治疗选择的影响相结合的研究。最初的欧洲

调查是根据医疗保健专业人员(HCPs)和患者代表的意见创建的。TRAPeze早前在英国和意大利就已经出现了，这里报道了来自荷兰的TRAPeze研究结果

被调查者的数据被处理和分析，问卷以Excel格式从SurveyEngine®中检索。DCE分析在Stata (StataCorp LLC. 2023)中进行。治疗偏好部分的反应使用混合logit模型进行分析，以估计参与者对TPO-RA产品特性的偏好几率，本文报告了OR和95% CI。并非所有受访者都回答了所有问题，“我不知道”和“宁愿不说”的回答在适当的情况下被务实地排除在外。因此，所有n个数字都提供了该问题的总包含答案。

图1 (A)受访者经历的ITP症状和体征(n=69)。(B)ITP症状和体征对生活质量影响最大的受访者(n=68)(不包括“无症状”回答[n=1])。由于四舍五入关系，百分比总和可能不等于100。*月经大量出血占女性队列的百分比(n=45)

他们的纳入标准为：≥18岁，根据美国血液学协会(ASH)和国际共识报告(ICR)指南正式诊断为原发性ITP，目前或以前接受TPO-RA至少3个月，其中至少部分治疗是在过去12个月内接受的。调查采用离散选择实验(DCE)来诱发患者偏好和患者负担调查(PBS)来评估ITP的临床和社会影响。TRAPeze于2021年10月6日至11月19日收集了回复。

图2 被调查者自诊断以来对ITP状况的感知变化

图3 对受访者“最近TPO-RA”相关陈述的认同程度(不包括“我不知道”和“宁愿不说”的回答)。由于四舍五入关系，百分比总和可能不等于100

76名受访者完成了DCE:治疗偏好似乎由给药方法驱动(优势比[OR] 4.33;95%可信区间[CI] 2.88 - 6.52)、给药频率(OR 2.33;95% CI 1.86-2.92)和药物-食品相互作用(OR 1.91;95% ci 1.54-2.37)。受访者更喜欢口服治疗而不是皮下注射(OR 4.22;95% CI 2.76-6.46)，每周给药1次优于每天给药1次(OR 2.37;95% CI 1.58-3.54)，没有食物限制的人比有食物限制的人多(OR 1.90;95% CI 1.52-2.38)。

图4 (A)TPO-RA属性与受访者对TPO-RA治疗的偏好之间的关联(n=76)。红线表示没有影响(比值比=1)。黑线表示较低到较高的置信区间。(B)TPO-RA属性级别之间受访者偏好分析(n=76)。红线表示没有影响(比值比=1)。对于每个属性类别，绘制的第一个属性级别是参考级别。黑线表示从低到高的置信区间。*两项独立测试:一项是血小板计数测试，另一项是肝功能测试。**必须在含乳制品或钙质食物前2小时或后4小时服用;治疗消化不良(抗酸剂);或者矿物质补充剂

69名受访者完成了DCE和PBS。7个不完整的PBS反应被排除在分析之外。受访者目前或最近正在接受依曲巴格(n = 43)或罗米普洛斯汀(n = 26)，其中30% (n = 21/69)以前曾接受过另一种TPO-RA。无效(29%，n = 6/21)和缺乏应答(29%，n = 6/21)是TPO-RA转换的最常见原因。只有28% (n = 18/65)的受访者认为TPO-RA能提高能量水平。

虽然TPO-RAs是治疗ITP的有效二线疗法，但许多患者的生活质量和日常功能仍受到持续疾病症状的负面影响。本研究特别强调疲劳是一种持续的症状，它影响社会关系并阻碍患者履行就业责任的能力。间接的社会成本可以归因于在一些ITP患者中看到的生产力的损失。与其他TRAPeze队列一致，荷兰队列中TPO-RA的偏好主要受给药方法、药物和食物相互作用以及给药频率的影响。因此，具有鼓励坚持治疗的属性特征的TPO-RAs可能会产生更高的反应率。总的来说，这份来自荷兰TRAPeze队列的见解阐明了ITP中未满足的患者需求，并可能通过促进患者选择在治疗选择和改善生活质量中的作用来促进改善管理。

原始出处：

Gerard Jansen AJ, McDonald V, Newland A, et al. Patient preferences and experiences regarding thrombopoietin-receptor agonists for immune thrombocytopenia in The Netherlands (TRAPeze Netherlands study). Hematology. 2023;28(1):2267942. doi:10.1080/16078454.2023.2267942