FDA批准首个每周1次长效生长激素疗法

2020-09-03 医药魔方 医药魔方

9月1日,FDA宣布已批准诺和诺德开发的Sogroya(somapacitan)上市,用于治疗成人生长激素缺乏症。Sogroya是FDA批准的首款长效人生长激素,成人患者仅需每周1次皮下注射给药。

9月1日,FDA宣布已批准诺和诺德开发的Sogroya(somapacitan)上市,用于治疗成人生长激素缺乏症。Sogroya是FDA批准的首款长效人生长激素,成人患者仅需每周1次皮下注射给药。

生长激素缺乏症是一种垂体前叶腺分泌生长激素不足的疾病。儿童期生长激素缺乏的最典型特征是身材矮小,生长缓慢。此外还可能存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷。生长激素缺乏症患者可以接受注射生长激素作为替代疗法。

Sogroya的疗效和安全性在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中得到验证。该研究入组了300例未接受过生长激素治疗或入组前停止其他生长激素制剂治疗3个月以上的生长激素缺乏症成人患者,分别接受每周1次皮下注射Sogroya、每周1次皮下注射安慰剂和每日1次皮下注射 somatropin(诺和诺德开发的重组人生长激素)。Sogroya的疗效通过评估躯干脂肪的百分比含量变化来进行评估。躯干脂肪是积聚在身体躯干或中心区域的脂肪,由生长激素调节,与一些严重医学事件相关。

结果显示,34周治疗周期结束后,每周1次Sogroya治疗组患者的躯干脂肪含量平均下降了1.06%,安慰剂组增加了0.47%,每日1次 somatropin组下降了2.23%。每周1次Sogroya和每日1次 somatropin治疗组患者在其他临床终点也实现了一致的改善。

安全性方面,每周1次Sogroya最常见的副作用包括背痛、关节痛、消化不良、睡眠障碍、头晕、扁桃体炎、手臂或小腿肿胀、呕吐、肾上腺功能不全、高血压、血肌酸磷酸激酶增加、体重增加和贫血。Sogroya禁用于有药物过敏史的患者,也禁用于有活动性恶性肿瘤、处于任何糖尿病眼病阶段的患者、急性危重病或患有急性呼吸衰竭的患者。

医护人员应在使用Sogroya之前应对患者进行眼科检查,此后定期进行检查,以排除先前存在的乳头水肿(眼后视神经肿胀的情况)。视乳头水肿(视神经肿胀)可能是颅内高压(颅骨内压力升高)的症状。生长激素可能诱发或加重已存在的颅内高压。

Sogroya的活性药物成分somapacitan是一种人生长激素(hGH)的长效类似物,是天然的hGH经过修饰后增强了与血浆蛋白白蛋白的结合,达到每周1次给药的目的。诺和诺德还在开发somapacitan治疗儿童生长激素缺乏症的适应症,曾于2019年9月在第58届欧洲儿科内分泌学会(ESPE)年会上更新发布过每周1次somapacitan相比每日1次 somatropin对未接受生长激素治疗的青春期前儿童生长激素缺乏症患者的疗效。1年数据显示,三种剂量水平(0.04,0.08,0.16mg/kg/周)somapacitan治疗组儿童的平均年化身高成长速率分别为7.8,9.7,11.5厘米,每日1次 somatropin组的平均年化身高成长速率为10.0厘米。

生长激素缺乏是儿科常见疾病,但是数十年以来,生长激素缺乏儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射,用于改善身高和代谢异常。对于患者和其照护者而言,每日1次注射治疗的负担较重,导致依从性不佳和总体治疗效果下降。今年6月26日,Ascendis药业也向FDA提交了每周1次长效TransCon人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症的生物制品上市申请,维昇药业拥有该产品中国权益,在中国的III期临床试验也正在进行中。

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  1. 2020-10-21 ms4000001242976819

    学习了

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  2. 2020-09-05 刘煜

    阅读谢谢分享

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  3. 2020-09-03 Sunny orchard

    #长效生长激素#确实方便很多,依从性会更好

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  4. 2020-09-03 1381abdab4m

    #长效生长激素#在国内早有了,这是大趋势,也使用药极为方便,不需要天天打针了。将来最好还能开发皮下埋的药物,这样用于#矮小症#就更方便了

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  5. 2020-09-03 wxl882001

    了解

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