诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

2019-08-08 谢欣 界面

记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。 美国食药监局(FDA)近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》,声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知,告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处“数据操纵(data manipulation)


记者|谢欣

曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。

美国食药监局(FDA)近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》,声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知,告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处“数据操纵(data manipulation)”问题。

被“人为操纵的数据”为小鼠体内效力测定的数据,FDA认为,这部分药品测试数据只是用来支持Zolgensma的开发和生产工艺,并不影响其在人体临床试验上的有效性和安全性结果,但不可否认的是用于产品开发和生产的动物模型测试数据完整性问题是一个很严肃的问题。并且值得注意的是,FDA表示,在FDA批准该产品之前的今年3月,AveXs已经意识到数据操纵问题导致其BLA资料出现不准确,但AveXs在产品获得批准之前没有通知FDA。

FDA可能会对此采取行动,其中可能包括民事或刑事处罚。

FDA表示,药品制造商有责任在市场营销申请中提交完整准确的信息以供FDA评估。如果FDA发现对作为产品应用审核的一部分所提交给代理机构的数据存在疑虑,在法律允许的范围内,FDA会披露此类信息以符合患者,其护理人员和公众的最佳利益。

不过从声明中看,FDA依然倾向于保留Zolgensma的上市地位。FDA组织和高级治疗办公室主任Wilson Bryan博士在一份备忘录中表示,他仍然认为Zolgensma对于其批准的人群来说是“安全,纯净和有效的”。但他同样指出,如果AveXs在Zolgensma获批前告知FDA此事,这将推迟其获批时间。

据报道,诺华此前在一份声明中表示,其对Zolgensma的“安全性,质量和功效完全有信心”。该公司表示,AveXis在某些时候“已经意识到数据操纵的指控”并且诺华也开始了自查。

去年4月,诺华宣布以87亿美元收购AveXis,而Zolgensma正是AveXis的主要研发管线之一,今年5月Zolgensma获得FDA批准用于于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症(SMA),作为一次性疗法,其定价高达212.5万美元,目前尚未进入中国,国内仅有渤健的诺西那生钠注射液(SPINRAZA)获批上市,此外罗氏口服SMA药物risdiplam在国内也处于在研阶段。

而事实上除了天价引发的争议外,Zolgensma此前临床试验中也发生了两期入组患者死亡事件,不过其中一个死亡案例被认为与接受Zolgensma治疗无关。

版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (2)
#插入话题
  1. 2019-08-08 yydlt

    扎心

    0

  2. 2019-08-08 yjs木玉

    好好好好好好

    0

相关资讯

诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

此前的5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药(Novartis)推出,一剂210万美元(约合人民币1448万元)的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。然而,两个月之后,诺华或因该基因疗法面临麻烦。此前有消息称,支持FDA批准SMA基因治疗的数据被篡改。当地时间8月6日,FDA发布针对此事的声

最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制 诺华最近有点背!

诺华重磅心衰药物Entresto已被批准用于治疗射血分数降低的心力衰竭(HFrEF),该公司一直在努力希望扩大适应症,用于治疗另一种类型的心力衰竭——射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)。

诺华的新型口服CDK4/6靶向抗癌药Kisqali喜获NICE推荐,用作二线治疗晚期乳腺癌

诺华的新型口服靶向抗癌药Kisqali喜获NICE推荐通过癌症药物基金会(CDF),用于与氟维司群联合二线治疗晚期乳腺癌。

诺华抗镰状细胞病血管闭塞性危象单抗crizanlizumab,获得FDA快速审查

美国监管机构已开始优先审查诺华的crizanlizumab营销申请,crizanlizumab是一种抗P-选择素单抗,用于抑制血细胞粘在一起并阻塞血管。血细胞结块导致镰状细胞病患者体内可危及生命的血管闭塞性危象(VOCs),而这一症状在非洲最为常见。

诺华以3.9亿美元将3种内分泌药物卖给Recordati公司

诺华公司将三种内分泌药物卖给Recordati公司,分别是Signifor、长效药物Signifor LAR和3期临床候选药osilodrostat(LCI699)。诺华预计将拿到3.9亿美元的付款。

S1PR靶点全球及中国竞争格局分析

2019年3月26日,美国FDA批准诺华开发的西尼莫德上市,用于治疗复发型多发性硬化症成人患者的治疗,包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化症和活动性继发进展型多发性硬化症。这是美国FDA批准的第二个鞘氨醇-1-磷酸受体(Sphingosine-1-phosphate receptor,SIPR)调节剂,也是首款治疗继发进展型多发性硬化症的上市药物。小编利用药渡数据库梳理了SIPR靶点全球及国内