本指南旨在帮助生物标志物2的提交者进行资格鉴定，以进行组织学作为参考或真相标准的非临床研究（Zhou等，2011）。 在这些研究中，对与组织病理学变化相关的生物标志物性能进行科学严格的评估是至关重要的

为了促进我国临床试验电子数据的完整性、准确性、真实性和可靠性符合《药物临床试验质量管理规范》和监管部门相应技术指南的原则要求，有必要对临床试验中应用电子数据采集技术的基本考虑和原则进行明确阐释，本指导原则通过对电子数据采集技术的概念和基本考虑，电子数据采集系统的基本技术要求以及在临床试验实施不同阶段的应用要求的详细阐述，旨在帮助和指导相关各方，包括申办者、合同研究组织（CRO）、临床研究者等在临床

N-of-1试验提供了一种机制，可以为单个患者制定基于证据的治疗决策。他们使用小组临床试验的关键方法论要素来评估单例患者的治疗效果，以应对无法始终适应大规模试验的情况：罕见疾病，合并症或同时进行治疗的

本指南从数据管理相关人员的职责、资质和培训，管理系统的要求，试验数据的标准化，数据管理工作的主要内容，数据质量的保障和评估，以及安全性数据及严重不良事件六个方面进行全面阐释，旨在对我国临床试验的数据管理工作起到规范化和指导性作用，适用于以注册为目的的药物临床试验，对上市后临床试验以及其他类型试验也同样具有指导意义。

虽然我国《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Practice，GCP）中对药物临床试验数据管理与统计分析进行了原则要求，且国家食品药品监督管理总局已发布的有关药物临床试验及其统计学的相应技术指南也涉及数据管理和统计分析工作的主要环节，但针对数据管理计划和报告、统计分析计划和报告却没有详细的技术规范和指导性建议。因此，本技术指导原则对此进行了较为详细的介绍和阐述，并提出具体要求

样本量 确定 (samplesizedetermination)，又称样 本量估计 (samplesizeestimation)，是指为满足统计 的 准确性和可靠性(I类错误 的控制和检验效能的保证 ) 计算 出所需的样本量 ，它是 临床试验设计 中一个极为 重要 的环节 ，直接关系到研究结论 的可靠性 、可重复 性 ，以及研究效率的高低。样本量估计也是一个成本． 效果和检验效能 的权

统计分析计划( statistical analysis plan，SAP) 是对 临床试验的统计学考虑及拟对数据进行统计分析的清 晰描述。统计分析计划可以是独立的文件，其内容涵 盖试验中所涉及的所有统计学考虑，且具有技术性和 可操作性，包括了设计的类型、比较的类型、随机化与 盲法、主要指标和次要指标的定义与测量、检验假设、 数据集的定义、疗效及安全性评价和统计分析的详细 计划。另外

临床试验根据研究目的不同可分为“探索性临床 试验”和“确证性临床试验”，而临床研究结论通常需 要根据确证性临床试验的统计推断结果得到。如果某 一确证性临床试验需要对多个检验假设做出统计学推 断，例如多个主要疗效指标的多重检验、多组间多重比 较、多个时间点的期中分析( interim analysis) 等情况 下，便会涉及多重性( multiplicity ) 问题。无须考虑多 重性

抗肿瘤药物临床试验技术指导原则

鉴于非劣效临床试验在 国内开展地 比较广泛，但 在研究设计和评价方面尚未形成相对统一 的认识 ，为 此中国临床试 验生 物统计学工作 小组 (CCTS)，经充 分讨论 ，于 2011年 10月 30日于南京汤山召开工作会 议 ，形成如下共识。

为加强药物临床试验质量管理和受试者保护，规范和指导伦理委员会的药物临床试验伦理审查工作，提高药物临床试验伦理审查工作质量，根据《药品注册管理办法》和《药物临床试验质量管理规范》的有关规定，国家食品药品

本文是欧洲药品管理局人用医药产品委员会于 2017 年 7 月 20 日发布了更新版本的《识别和降低研究用新药在首次人体和早期临床试验中风险的策略指导原则》的译本