2023 NICE 技术鉴定指南:用于治疗法布里病的 Pegunigalsidase alfa[TA915]
2023-10-04 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海
法布里病的常用治疗方法是米加司他或使用阿加糖酶 α 或阿加糖酶 β 的酶替代疗法 (ERT)。Pegunigalsidase alfa 是另一种 ERT。
2023 NICE 技术鉴定指南:用于治疗法布里病的 Pegunigalsidase alfa[TA915]
Pegunigalsidase alfa for treating Fabry disease
2023-10-04
法布里病的常用治疗方法是米加司他或使用阿加糖酶 α 或阿加糖酶 β 的酶替代疗法 (ERT)。Pegunigalsidase alfa 是另一种 ERT。
临床试验证据表明,pegunigalsidase alfa 与 agalsidase beta 一样有效。没有直接的临床试验证据将聚古尼加糖酶 alfa 与阿加糖酶 alfa 或米加司他进行比较。但是,临床专家建议,pegunigalsidase alfa 也可能与这两种治疗方法一样有效。
经济证据表明,与其他 ERT 和米加司他相比,pegunigalsidase alfa 可以节省成本。所以,推荐。